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Salto de Exon
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Mutações passíveis de terapias de salto do exon 50 na distrofia muscular de Duchenne
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Próximas terapias de salto do Exon 51 para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne
DMD
Quais mutações são passíveis de salto do exon 45?
Comunicados de imprensa
Tratamento com Eteplirsen (Exondys 51) retarda significativamente o declínio da função cardíaca na distrofia muscular de Duchenne
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PepGen interrompe temporariamente o estudo de salto do exon 51
DMD
O que é Exon Deletion na Distrofia Muscular de Duchenne (DMD)? O que acontece como resultado da Exon Deletion?
Comunicados de imprensa
Entrada Therapeutics recebe aprovação do FDA para iniciar ensaio clínico do tratamento de salto de exon ENTR-601-44
Editoriais
Mercado de distrofia muscular de Duchenne cresce: mas nem todas as famílias têm acesso aos tratamentos
Editoriais
O desafio de obter terapia genética para DMD: a geografia é o destino?
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Perguntas frequentes sobre Elevidys usado para distrofia muscular de Duchenne
Guerreiro DMD
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26 de dezembro de 2024
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Tevard Biosciences apresenta dados que demonstram que a terapia baseada em tRNA resgatou a distrofina de comprimento total e a função motora no modelo de distrofia muscular de Duchenne
Tratamentos Aprovados
EMA recomenda aprovação da UE para Duvyzat (givinostat) para tratar distrofia muscular de Duchenne
Comunicados de imprensa
Dyne Therapeutics recebe designação de medicamento órfão da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) para DYNE-251 na distrofia muscular de Duchenne