O SQY51 já havia obtido a designação de medicamento órfão da Food and Drug Administration dos EUA (FDA) para distrofia muscular de Duchenne em maio de 2024.
SQY51 é um oligonucleotídeo antisense tc-DNA conjugado com palmitoíla, desenvolvido para restaurar a distrofina semifuncional, ignorando o exon-51 durante o splicing do mRNA do gene DMD em uma subpopulação de meninos afetados pela distrofia muscular de Duchenne.
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“Temos o prazer de receber a Designação de Medicamento Órfão do EMA, após a designação que já recebemos do FDA”, disse Luis Garcia, Consultor Científico Especial do SQY Therapeutics. “Essas designações refletem a significativa necessidade não atendida na Distrofia Muscular de Duchenne e reforçam nossa crença no potencial do SQY51 para fazer uma diferença significativa para pacientes e famílias afetados por esta doença devastadora e preocupados com o salto do exon-51.” SQY51: A Promising Drug for Duchenne Muscular Dystrophy
O SQY51 está sendo avaliado no ensaio clínico de Fase 1/2a AVANCE-1 em indivíduos com DMD suscetíveis ao salto do exon-51. A empresa concluiu o recrutamento de 12 pacientes na Fase 1/2a, com dados previstos para 2026. A Fase 1 foi concluída e a Fase 2a está em andamento. O SQY Therapeutics também está planejando uma fase de extensão para participantes que desejam continuar a se beneficiar do tratamento.
