A Metagenomi, uma empresa de medicamentos genéticos de precisão comprometida em desenvolver terapias curativas para pacientes usando seu conjunto de ferramentas patenteadas de edição genética, anunciou hoje uma publicação no periódico Nature Communications descrevendo seu novo e compacto sistema CAST para integração de genes grandes e direcionados no genoma humano.
Os sistemas CAST da Metagenomi são uma solução potencial para o desenvolvimento de medicamentos genéticos curativos, pois esses sistemas naturais realizam uma tarefa crítica para o campo da edição genética: integração precisa e programável de grandes cargas genéticas.
Esta tecnologia tem o potencial de abordar uma grande coleção de doenças genéticas complexas causadas por qualquer perda de mutações de função, como a doença de Wilson, fibrose cística e distrofia muscular de Duchenne. Os dados recém-publicados demonstram uma abordagem de primeira classe para integrar precisamente genes terapêuticos no genoma humano, com base em descobertas anteriores que estabeleceram o potencial desses sistemas.
O novo e compacto sistema Cas12k CAST da Metagenomi foi descoberto usando a plataforma de metagenômica orientada por IA da empresa e traduzido para atingir integração genômica programável e direcionada em células humanas. Cientistas da Metagenomi demonstraram integração de múltiplas cargas a um sítio de porto seguro conhecido no genoma humano, ilustrando os atributos específicos do sítio, programáveis e versáteis do sistema.
O estudo destaca os principais avanços para a tradução de CAST para aplicações terapêuticas, incluindo a capacidade de redirecionar para um local de porto seguro no genoma humano, integração completa de um gene terapeuticamente relevante e simplificar a entrega usando um mRNA "tudo em um". Essas descobertas fornecem novos insights sobre abordagens de integração genômica amplas e direcionadas para o desenvolvimento de terapêuticas de edição genética in vivo. O trabalho futuro se concentrará na expansão dessas capacidades e na otimização do sistema para aplicações clínicas, com avanços adicionais esperados para 2025.
