A Dyne Therapeutics anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu a Designação de Terapia Inovadora ao DYNE-251 para o tratamento de pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD), passíveis de salto do exon 51. A designação se baseia em dados do ensaio clínico DELIVER em andamento.
DYNE-251: Designação de Terapia Inovadora
“Esta Designação de Terapia Inovadora para DYNE-251 é uma prova de seu potencial como terapia de próxima geração, projetada para trazer melhora funcional significativa a indivíduos com DMD, para os quais o salto do exon 51 pode levar à produção de distrofina quase completa”, disse Doug Kerr, MD, Ph.D., diretor médico da Dyne. “Como divulgamos anteriormente, DYNE-251 demonstrou melhora funcional sustentada ao longo de dezoito meses, avaliada por medidas-chave como tempo para se levantar e percentil 95 da velocidade da passada. O nível de expressão de distrofina quase completa observado marca um avanço significativo para potencialmente proporcionar benefícios significativos aos pacientes.”
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