Como parte da revisão em andamento do FDA, a Empresa foi informada de que uma reunião do Comitê Consultivo não está programada para o momento. O BLA permanece em Revisão Prioritária, com uma data de ação prevista na Lei de Taxas para Usuários de Medicamentos Prescritos (PDUFA) de 31 de agosto de 2025.
- FDA indicou que uma reunião do Comitê Consultivo não é necessária neste momento.
- Reunião presencial de revisão de fim de ciclo agendada para meados de julho.
- O Pedido de Licença para Produtos Biológicos (BLA) continua sob revisão prioritária com data de ação alvo do PDUFA de 31 de agosto de 2025.
- Dados de quatro anos apresentados na Conferência PPMD 2025 demonstram função cardíaca sustentada.
O Capricor apresentou recentemente dados de quatro anos do seu estudo HOPE-2 Open-Label Extension (OLE) na Conferência Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) de 2025, representando um dos conjuntos de dados de tratamento mais antigos em DMD, incluindo medidas da função muscular cardíaca e esquelética. Os dados demonstraram a preservação contínua da função cardíaca, juntamente com o benefício clínico sustentado do tratamento de longo prazo com Deramiocel.
Por que as ações da Capricor estão caindo?
As ações da Capricor Therapeutics caíram na segunda-feira. A FDA afirmou que uma reunião do Comitê Consultivo não é necessária no momento para a terapia celular da empresa para distrofia muscular de Duchenne.
Em junho, a empresa anunciou que o FDA havia sido inspecionado em sua fábrica e não havia encontrado problemas significativos. No entanto, desenvolvimentos recentes levantaram dúvidas sobre a eficácia do tratamento.
As ações Capricor caíram cerca de 30% desde sexta-feira devido às notícias.
Uma organização de defesa que trabalha na área de terapias celulares e genéticas enfatizou a importância das decisões regulatórias e dos ensaios clínicos nessa área.
As ações Capricor estão sendo negociadas a $7,30, queda de 11,6% na segunda-feira.
