ELEVATE-44-201, ENTR-601-44 का एक चरण 1/2 मल्टीपल असेंडिंग डोज़ (MAD) नैदानिक अध्ययन, यूके की मेडिसिन्स एंड हेल्थकेयर प्रोडक्ट्स रेगुलेटरी एजेंसी (MHRA) और रिसर्च एथिक्स कमेटी द्वारा एक जांच औषधीय उत्पाद के नैदानिक परीक्षण के लिए अधिकृत किया गया था। अध्ययन का उद्देश्य उन रोगियों में ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) का इलाज करना है जिनके DMD जीन में एक पुष्टिकृत उत्परिवर्तन है जो एक्सॉन 44 स्किपिंग के लिए अनुकूल है।
ELEVATE-44-201 क्लिनिकल अध्ययन क्या है?
ELEVATE-44-201 एक वैश्विक, दो-भागीय, यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड प्लेसीबो-नियंत्रित चरण 1/2 अध्ययन है, जो DMD से पीड़ित चलित रोगियों में ENTR-601-44 की सुरक्षा, सहनीयता और प्रभावशीलता का मूल्यांकन करता है, जो एक्सॉन 44 को छोड़ने के लिए उत्तरदायी हैं।
