सैटेलोस बायोसाइंस इंक. ने अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन ( FDA) से मिली प्रतिक्रिया के बाद, ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) में फोराज़ापैडिन का मूल्यांकन करने वाले अपने बेसकैंप चरण 2 बाल चिकित्सा नैदानिक परीक्षण के प्राथमिक प्रभावकारिता लक्ष्य में बदलाव की घोषणा की है। कंपनी ने डायनामोमेट्री के स्थान पर एमआरआई द्वारा मापी गई मांसपेशी वसा अंश को नए प्राथमिक प्रभावकारिता परीक्षण बिंदु के रूप में चुना है।
यह निर्णय डीएमडी से पीड़ित वयस्कों पर कंपनी के फेज 2 ट्रेलहेड अध्ययन से मिले उत्साहजनक निष्कर्षों के बाद लिया गया है, जिसमें बाइसेप्स ब्राची मांसपेशी के मैग्नेटिक रेजोनेंस इमेजिंग (एमआरआई) द्वारा मापी गई मांसपेशी वसा अंश में कमी देखी गई।
फोराज़ापैडिन के साथ पांच महीने के उपचार के दौरान, ट्रेलहेड अध्ययन में शामिल प्रतिभागियों ने एमआरआई द्वारा मापी गई बाइसेप्स ब्राची मांसपेशी की वसा मात्रा में औसतन 3.7 प्रतिशत अंकों की कमी दिखाई, जो प्रारंभिक स्तर पर 49.7 प्रतिशत से घटकर 140वें दिन 46.0 प्रतिशत हो गई। यह निष्कर्ष मांसपेशियों की संरचना में सुधार को दर्शाता है।
सैटेलोस ने TRAILHEAD अध्ययन में कुल प्रयास में वृद्धि, स्थिर मांसपेशी शक्ति और क्रिएटिन काइनेज (CK) के स्तर में कमी की भी सूचना दी। सुरक्षा और सहनशीलता प्रोफ़ाइल पहले से रिपोर्ट किए गए आंकड़ों के अनुरूप ही रही। ये निष्कर्ष MRI द्वारा मापी गई मांसपेशी वसा अंश में कमी के साथ-साथ अतिरिक्त नैदानिक अवलोकन प्रदान करते हैं।
बेसकैंप फेज 2 ट्रायल: नया प्राथमिक लक्ष्य
BASECAMP अध्ययन एक वैश्विक, यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसीबो-नियंत्रित चरण 2 नैदानिक परीक्षण है जो 7, 8 या 9 वर्ष की आयु के DMD से पीड़ित 53 चलने-फिरने में सक्षम लड़कों में फोराज़ापैडिन का मूल्यांकन कर रहा है।
इस अध्ययन में प्रारंभिक 12 सप्ताह की प्लेसीबो-नियंत्रित उपचार अवधि शामिल है, जिसके बाद 36 सप्ताह की सक्रिय उपचार अवधि होती है जिसके दौरान सभी प्रतिभागियों को फोराज़ापैडिन प्राप्त होता है।
एफडीए से मिली प्रतिक्रिया के बाद, प्राथमिक प्रभावकारिता परीक्षण में अब एमआरआई का उपयोग करके वास्टस लेटरलिस मांसपेशी के वसा अंश में होने वाले परिवर्तनों को मापा जाएगा। द्वितीयक और अन्वेषणात्मक परीक्षण मांसपेशियों की गुणवत्ता, कार्यात्मक परिणामों और मांसपेशियों के पुनर्जनन के बायोमार्करों का आकलन करेंगे, जिसमें सैटेलोस का स्वामित्व प्राप्त रीजेनरेटिव इंडेक्स भी शामिल है।
वसा अंश, मांसपेशियों के ऊतकों में वसा के अनुपात का एक वस्तुनिष्ठ एमआरआई माप है। ड्यूशेन रोग में, स्वस्थ मांसपेशियां धीरे-धीरे वसा से प्रतिस्थापित हो जाती हैं, जिससे मांसपेशियों में वसा अंश में परिवर्तन रोग की प्रगति और मांसपेशियों की संरचना का एक महत्वपूर्ण माप बन जाता है।
सैटेलोस को उम्मीद है कि वह 12 सप्ताह की प्लेसीबो-नियंत्रित बेसकैंप अवधि के शीर्ष-स्तरीय परिणाम 2027 की पहली तिमाही में जारी करेगी।
फोराज़ापैडिन एक प्रायोगिक मौखिक लघु-अणु AAK1 अवरोधक है जिसे कंकाल की मांसपेशियों की मरम्मत और पुनर्जनन की शरीर की प्राकृतिक क्षमता को बढ़ाने के लिए डिज़ाइन किया गया है। इसे ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए एक संभावित डिस्ट्रोफिन-स्वतंत्र उपचार के रूप में विकसित किया जा रहा है।
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