Entrada Therapeutics ने एक्सॉन 44 और एक्सॉन 45 को लक्षित करने वाली अपनी अभिनव एक्सॉन स्किपिंग थेरेपी के लिए यूरोप में आधिकारिक तौर पर नैदानिक परीक्षण शुरू कर दिया है - जो ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के उपचार में एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर है।
ये जांच उपचार डीएमडी रोगियों में विशिष्ट आनुवंशिक उत्परिवर्तन को संबोधित करने के लिए डिज़ाइन किए गए हैं, जिसका लक्ष्य डिस्ट्रोफ़िन उत्पादन को बहाल करना और नैदानिक परिणामों में सुधार करना है। इन परीक्षणों की शुरुआत Entrada की सटीक आनुवंशिक चिकित्सा को आगे बढ़ाने और दुर्लभ न्यूरोमस्कुलर रोगों के लिए नए उपचारों तक वैश्विक पहुँच का विस्तार करने की प्रतिबद्धता को उजागर करती है। - और पढ़ें: एक्सॉन स्किपिंग क्या है और यह कैसे काम करता है? –
विषयसूची
Entrada एक्सॉन 44 स्किपिंग – NCT07037862 –
यह अध्ययन उन प्रतिभागियों पर किया गया है जो ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) नामक एक दुर्लभ आनुवंशिक स्थिति से पीड़ित हैं।
अध्ययन प्रारंभ (अनुमानित): 2025-06-30
प्राथमिक पूर्णता (अनुमानित): 2029-03-28
अध्ययन पूर्णता (अनुमानित): 2029-03-28
प्रतिभागियों की संख्या (अनुमानित): 24
स्थानों: बेल्जियम, इटली, स्पेन, यूनाइटेड किंगडम।
अध्ययन के लिए योग्य आयु: 4 वर्ष से 20 वर्ष (बच्चा, वयस्क)
प्रमुख समावेशन और बहिष्करण मानदंड। – एनसीटी07037862 –
Entrada एक्सॉन 45 स्किपिंग – NCT07038824 –
यह अध्ययन उन प्रतिभागियों पर किया गया है जो ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) नामक एक दुर्लभ आनुवंशिक स्थिति से पीड़ित हैं।
अध्ययन प्रारंभ (अनुमानित): 2025-09-30
प्राथमिक पूर्णता (अनुमानित): 2029-03-01
अध्ययन पूर्णता (अनुमानित): 2029-03-01
प्रतिभागियों की संख्या (अनुमानित): 24
स्थानोंबेल्जियम, इटली, नीदरलैंड, स्पेन, यूनाइटेड किंगडम।
अध्ययन के लिए योग्य आयु: 4 वर्ष से 20 वर्ष (बच्चा, वयस्क)
प्रमुख समावेशन और बहिष्करण मानदंड। – एनसीटी07038824 –
Entrada Therapeutics के बारे में अधिक पढ़ें.
