दुर्लभ रोगों के उपचार के लिए परिवर्तनकारी कोशिका और एक्सोसोम-आधारित चिकित्सा विकसित करने वाली जैव प्रौद्योगिकी कंपनी कैप्रिकोर थेरेप्यूटिक्स ने आज अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (1टीपी5टी) को अपना बायोलॉजिक्स लाइसेंस आवेदन (बीएलए) प्रस्तुत करने की घोषणा की, जिसमें ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) कार्डियोमायोपैथी से पीड़ित रोगियों के उपचार के लिए डेरामियोसेल, एक जांचात्मक कोशिका चिकित्सा के लिए पूर्ण अनुमोदन मांगा गया है। तो फिर डेरामियोसेल क्या है और यह क्या करता है?
डेरामियोसेल क्या है?
Capricor Therapeutics द्वारा विकसित Deramiocel (CAP-1002), ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए एक आशाजनक उपचार है, जो मांसपेशियों के क्षरण और कमजोरी से चिह्नित एक गंभीर और प्रगतिशील आनुवंशिक विकार है।
कार्रवाई की प्रणाली
डेरामियोसेल एक कोशिका-आधारित थेरेपी है जो हृदय-व्युत्पन्न मेसेनकाइमल स्टेम सेल (MSC) से प्राप्त होती है। इन स्टेम कोशिकाओं में ऐसे कारक स्रावित करने की क्षमता होती है जो मांसपेशियों की मरम्मत और पुनर्जनन का समर्थन करते हैं। डेरामियोसेल का लक्ष्य इन स्टेम कोशिकाओं के पुनर्योजी गुणों का उपयोग करके सूजन को कम करना, ऊतक की मरम्मत को बढ़ावा देना और DMD से पीड़ित व्यक्तियों में क्षतिग्रस्त मांसपेशी ऊतक को संभावित रूप से पुनर्जीवित करना है।
डी.एम.डी. में डेरामियोसेल के संभावित उपयोग के मुख्य बिंदु:
- कोशिका-आधारित चिकित्साडेरामियोसेल हृदय के ऊतकों से अलग किए गए स्टेम सेल का उपयोग करता है, जिन्हें फिर संसाधित किया जाता है और रोगियों को दिया जाता है। माना जाता है कि मेसेनकाइमल स्टेम सेल सूजन को कम करने और मांसपेशियों के उत्थान को प्रोत्साहित करने वाले प्रोटीन और साइटोकिन्स जारी करके उपचार को बढ़ावा देते हैं।
- मांसपेशी पुनर्जनन को लक्ष्य बनाना: डीएमडी से कंकाल की मांसपेशियों में क्रमिक क्षति और कमज़ोरी होती है। डेरामियोसेल शरीर की प्राकृतिक उपचार प्रक्रियाओं को उत्तेजित करके और मांसपेशियों की कोशिकाओं के जीवित रहने और विकास को प्रोत्साहित करने वाले वातावरण का निर्माण करके मांसपेशियों के ऊतकों को पुनर्जीवित करने में सहायता कर सकता है।
- रोग की प्रगति को धीमा करने की क्षमतासूजन को दूर करने और मांसपेशी ऊतक की मरम्मत का समर्थन करके, डेरामियोसेल डीएमडी में मांसपेशी क्षय की प्रगति को धीमा करने में मदद कर सकता है, जिससे रोगियों के लिए गतिशीलता और जीवन की गुणवत्ता में सुधार हो सकता है।
- वितरण विधिकोशिकाओं को आमतौर पर इंजेक्शन के माध्यम से प्रशासित किया जाता है, जिससे वे क्षतिग्रस्त मांसपेशी ऊतकों तक पहुंच जाते हैं और मरम्मत करने वाले कारकों को मुक्त कर देते हैं।
कैप्रिकोर थेरेप्यूटिक्स ने ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार के लिए डेरामियोसेल के लिए यूएस 1टीपी5टी में बायोलॉजिक्स लाइसेंस आवेदन प्रस्तुत करना पूरा कर लिया है
नवीनतम अपडेट के अनुसार, कैप्रिकोर थेरेप्यूटिक्स डीएमडी के लिए डेरामियोसेल की सुरक्षा और प्रभावकारिता का आकलन करने के लिए नैदानिक परीक्षण कर रहा है। इन परीक्षणों के परिणाम यह निर्धारित करेंगे कि क्या यह उपचार ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी वाले व्यक्तियों के लिए एक व्यवहार्य चिकित्सीय विकल्प बन सकता है।
यदि डेरामियोसेल प्रभावी साबित हुआ, तो यह डी.एम.डी. के उपचार में एक महत्वपूर्ण प्रगति साबित हो सकता है, जो इस चुनौतीपूर्ण स्थिति से प्रभावित रोगियों और परिवारों के लिए नई आशा प्रदान करेगा।
