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शंघाई जिओ टोंग यूनिवर्सिटी स्कूल ऑफ मेडिसिन ने LE051 एक्सॉन 51 स्किपिंग थेरेपी का क्लिनिकल परीक्षण शुरू किया
अनुसंधान
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The purpose of LE051 study is to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of LE051 intravenous therapy in DMD...
Translarna (Ataluren) EMA द्वारा अस्वीकृत: विपणन प्राधिकरण नवीनीकृत नहीं हुआ
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मई 2024 में, PTC Therapeutics की घोषणा की गई थी कि यूरोपीय आयोग (ईसी) ने इसे नहीं अपनाने का फैसला किया है...
डीएमडी वारिओआर के तुर्की प्रतिनिधि ने Elevidys जीन थेरेपी पर अपने विचार साझा किए: क्या यह प्रभावी है और यह महंगी क्यों है?
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ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के उपचार में 1टीपी41टी की प्रभावकारिता ने नैदानिक अध्ययनों में आशाजनक परिणाम दिखाए हैं, लेकिन...
Fn14 प्रोटीन मांसपेशी स्टेम कोशिकाओं की रक्षा कर सकता है, जिससे ड्यूचेन उपचार के विकास की संभावना बढ़ जाती है
अनुसंधान
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वेव के दौरान, डायन, Regenxbio, Genethon और अन्य FDA आवेदन दाखिल करने की योजना बना रहे हैं, ड्यूचेन रोगियों में संभावित सुरक्षा मुद्दे चिंतित हैं
संपादकीय
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Wave Life Sciences ने DMD में FORWARD-53 क्लिनिकल परीक्षण से सकारात्मक डेटा की घोषणा की, जिसमें 48 सप्ताह के बाद महत्वपूर्ण कार्यात्मक लाभ और मांसपेशियों की क्षति की प्रतिवर्तीता शामिल है...
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चिली के स्वास्थ्य मंत्रालय का कहना है कि Elevidys जीन थेरेपी में सुधार का कोई नैदानिक सबूत नहीं है
संपादकीय
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