Catalyst Pharmaceuticals a annoncé que Santé Canada a accepté sa présentation de drogue nouvelle (PDN) pour AGAMREE (vamorolone) avec un statut d'évaluation prioritaire pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). S'il est approuvé, AGAMREE deviendrait le premier et le seul traitement approuvé par Santé Canada pour la DMD, avec une autorisation de mise en marché potentielle d'ici la fin de 2025.
Cette demande fait suite aux approbations d'AGAMREE aux États-Unis (2023) et dans l'Union européenne (début 2024). Selon le Registre canadien des maladies neuromusculaires, plus de 800 garçons et jeunes hommes au Canada sont atteints de DMD, une maladie rare provoquant une faiblesse musculaire due à un déficit en dystrophine.Qu'est-ce qu'Agamree ?)
Le développement du médicament a inclus des essais cliniques dans cinq centres canadiens, contribuant ainsi à son approbation mondiale. Des associations de patients, dont Vaincre la maladie de Duchenne Canada et Dystrophie musculaire Canada, ont salué cette avancée, soulignant le manque actuel de traitements approuvés au Canada.
إلى من يهمه الأمر،
Laisse-moi tranquille et arrête,
أنا المواطن الفلسطيني [حامد عبد الكريم ياسين], مقيم في الضفة الغربية، وأب لطفلين هما: مجد (12 سنة) وأحمد (9 سنوات). يعاني طفلاي من مرض وراثي نادر يسمى ضمور العضلات (dystrophie musculaire) et وهو مرض خطير يؤدي إلى تدهور مستمر في قدرتهم الحركية، ويحتاج إلى رعاية طبية خاصة غير متوفرة في منطقتنا.
للأسف، لا توفر لدينا في فلسطين الإمكانيات الطبية أو الاجتماعية اللازمة لتقديم العناية المناسبة لأطفالي، خاصة في ظل الوضع السياسي واقتصادي الصعب.
أتوجه إليكم بنداء إنساني عاجل، طالبًا المساعدة في إعادة توطيني أنا وعائلتي في بلد يوفر الرعاية الطبية والخدمات المناسبة لأطفالي، ويمنحنا فرصة لحياة كريمة وآمنة.
أملك جواز سفر فلسطيني صالح، ومستعد لتقديم كافة الوثائق والتقارير الطبية المطلوبة، وأتحمل مسؤولياتي كأب بشكل كامل.
الرجاء النظر في طلبي بعين الرحمة والإنسانية، فكل أملي أن يعيش أطفالي في بيئة يمكنهم فيها أن يتلقوا العلاج، وأن لا تُهدَر أعمارهم بسبب غياب الإمكانيات.
مع فائق الاحترام والتقدير،