L'efficacité du Elevidys dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) a montré des résultats prometteurs lors d'études cliniques, mais ces résultats sont-ils suffisants ? Le prix de $3 millions est considéré comme prohibitif dans toutes les communautés atteintes de DMD, et malheureusement, de nombreuses familles tentent d'accéder au traitement en organisant des campagnes individuelles.
Aujourd'hui, nous discuterons avec le représentant turc de DMD WarrioR de son point de vue sur le Elevidys. Nous partagerons les écrits de notre représentant turc à Sarepta et Roche concernant le Elevidys et les réponses qu'il a reçues, sans commentaire. Nous pensons que cet entretien intéressera tous les patients atteints de DMD et leurs familles dans le monde. Dans quelle mesure le Elevidys est-il utile dans le traitement de la DMD ? Vaut-il 3 millions de dollars américains ?
En explorant ces questions, nous espérons apporter des éclaircissements et un éclairage sur les avantages et les défis potentiels associés à la protéine Elevidys. Notre discussion abordera également les implications plus larges pour l'accès aux traitements innovants pour les patients atteints de DMD à l'échelle mondiale.
Nos questions sur le Elevidys et les réponses que nous avons reçues:
Le Elevidys vaut-il 3 millions de dollars américains ?
Ma réponse à cela est : Non, ce prix est trop élevé.
How much will the normal lifespan of a child taking Elevidys increase?
Personne ne connaît la réponse à cette question !
Pourquoi pensez-vous que la thérapie génique Elevidys est chère ?
Tout d'abord, je tiens à préciser que je suis moi aussi parent d'un enfant atteint de DMD. Imaginons que j'aie bénéficié de la thérapie génique Elevidys. De combien de temps ce traitement prolongera-t-il encore la vie de mon enfant ? Sarepta doit répondre à cette question pour que je puisse comprendre si ce traitement vaut 3 millions de dollars américains.
Avez-vous d’autres préoccupations concernant le Elevidys ?
Bien sûr que oui. Par exemple, dans quelle mesure les taux de CK, d'ASAT et d'ALAT diminuent-ils chez les enfants prenant du Elevidys ? Sarepta devrait expliquer cela en détail et en toute transparence.
Qu'as-tu écrit à Sarepta et Roche ?
En tant que représentant turc de DMDWarrior, j'ai d'abord envoyé un e-mail détaillé à Sarepta. Je lui ai demandé quand Roche déposerait sa demande de licence en Turquie. Sarepta m'a répondu à mon cinquième e-mail, je crois. Ils m'ont dit qu'ils interrogeraient Roche sur le sujet et nous recontacteraient. Entre-temps, nous avons tenté, en équipe, de prendre rendez-vous avec Roche Turquie, mais sans succès. Nous n'avons jamais reçu de réponse ni d'explication de Sarepta durant cette procédure.
Qu'ont-ils répondu ?
Rien!
Quelle est la plus grande question que vous vous posez ?
La microdystrophine a une taille d'environ 30% de celle de la dystrophine non mutée.
When we look at clinical trials, Elevidys enables the production of beetwen 30% and 40% micro dystrophin. But I don’t think this data is very meaningful. Personne ne sait à quel point cela est efficace. Eh bien, d’après toutes ces données, ce traitement vaut-il 3 millions de dollars américains ?
For example, if Elevidys was produced 100% normal dystrophin, perhaps a cost of $3 million would seem normal in the pharmaceutical industry, but Sarepta also states that Elevidys is not a cure-all.
Avez-vous des questions que vous aimeriez poser à Sarepta à travers cette interview ?
Oui.
Combien de temps ce traitement maintiendra-t-il mon fils en vie ?
Pourquoi le traitement par thérapie génique Elevidys coûte $3 millions ?
Qu'arrive-t-il aux niveaux de CK, AST et ALT après avoir reçu Elevidys ?
Pourquoi ne demandent-ils pas de permis dans tous les pays ?En savoir plus]
Pourquoi ne répondent-ils pas à DMDWarrioR ?
Que pensez-vous des inquiétudes exprimées par le ministère chilien de la Santé quant à l’efficacité du Elevidys ?
Sarepta doit partager toutes les données et expliquer clairement pourquoi ce traitement coûte 1 million TP66T3.
Je suis d’accord avec les déclarations du ministre chilien de la Santé sur cette question.En savoir plus]
Pensez-vous que le Elevidys obtiendra l’approbation de l’Agence européenne des médicaments (EMA) ?
Tout le monde souhaite que le EMA obtienne cette autorisation. Mais je pense que les résultats cliniques ne seront pas jugés suffisants. En fait, la raison la plus probable du rejet sera son prix exorbitant. De plus, des études sérieuses sont menées en Europe, et le EMA prendra en compte l'efficacité ainsi que le prix lors de l'évaluation du Elevidys.En savoir plus]
Que pensez-vous des autres essais cliniques ?
Si vous me demandez mon avis personnel, la plupart d'entre eux seront plus efficaces et moins chers que Elevidys.
Des études actuelles montrent des taux plus élevés de microdystrophine. Certaines sociétés de recherche affirment même avoir réussi à produire de la dystrophine normale.
Quel est votre message à ceux qui vous suivent en Turquie ?
Des études importantes sont actuellement menées en Turquie, en Russie, en Chine, en France, au Canada et au Japon.
Les nouvelles de ces études commenceront bientôt à faire la une de la presse.
Existe-t-il une étude sur la DMD en Turquie ?
Bien sûr. Il y a des chercheurs très compétents en Turquie. Leurs travaux progressent rapidement. Nous suivons de près la situation et restons en contact avec eux.
Peut-être que la surprise viendra de Turquie.
Nous tenons à remercier notre ami turc pour son avis. Nous espérons que le Elevidys et toutes les autres options thérapeutiques seront disponibles en Turquie et remboursés par l'État.
