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Tevard Biosciences présente des données démontrant que la thérapie à base d'ARNt a sauvé la dystrophine pleine longueur et la fonction motrice dans le modèle de dystrophie musculaire de Duchenne
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Satellos se prépare à lancer l'étude clinique de phase 2 du SAT-3247 pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne
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Études de l'ARNm dans le traitement de la DMD : futurs candidats thérapeutiques
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Le stéroïde miraculeux Vamorolone (Agamree) pourrait offrir un traitement plus sûr pour la DMD
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20 septembre 2024
Dystrophin Gene Therapy MechanismCompanyDrugStatus Micro-dystrophin Gene Replacement Sarepta TherapeuticsElevidys/SRP-9001ApprovedMicro-dystrophin Gene ReplacementPfizerPF-06939926DiscontinuedMicro-dystrophin Gene ReplacementGenethon (Sarepta)GNT-0004ClinicalMicro-dystrophin Gene ReplacementRegenxBioRGX-202ClinicalMicro-dystrophin Gene ReplacementSolid BiosciencesSGT-001ClinicalMicro-dystrophin Gene ReplacementSolid BiosciencesSGT-003ClinicalMicro-dystrophin Gene ReplacementBelief BioMedBBM-D101ClinicalMicro-dystrophin Gene ReplacementInsmedINS1201ClinicalMicro-dystrophin...
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26 décembre 2024