Keros Therapeutics a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration américaine (« FDA ») a accordé la désignation de médicament orphelin à KER-065 pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (« DMD »).
« L'obtention de la désignation de médicament orphelin pour KER-065 souligne l'important besoin médical non satisfait des patients atteints de DMD », a déclaré Jasbir S. Seehra, président-directeur général. « Cette désignation constitue une étape importante pour Keros, alors que nous avançons vers un essai clinique de phase 2 pour KER-065 chez des patients atteints de DMD. »
Le FDA accorde la désignation de médicament orphelin aux thérapies expérimentales ciblant des maladies ou affections rares touchant moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Cette désignation offre certains avantages potentiels, notamment des crédits d'impôt pour les essais cliniques qualifiés, une exonération ou un paiement partiel des frais de dossier FDA et sept ans d'exclusivité commerciale, en cas d'approbation.
En savoir plus: Essai clinique de phase 1 du KER-065 chez des volontaires sains
Qu'est-ce que KER-065 ?
KER-065 est un nouveau piège à ligand composé d'un domaine de liaison au ligand modifié dérivé du récepteur d'activine de type IIA et du récepteur d'activine de type IIB qui est fusionné à la partie de l'anticorps humain connue sous le nom de domaine Fc. KER-065 est conçu pour agir comme un piège à ligand et inhiber les effets biologiques de la myostatine et de l'activine A, deux ligands qui signalent via les récepteurs d'activine, pour augmenter la régénération du muscle squelettique, augmenter la taille et la force musculaire, réduire la graisse corporelle, réduire la fibrose du muscle squelettique et augmenter la résistance osseuse.
