L'Agence brésilienne de réglementation sanitaire (Anvisa) a annoncé la suspension temporaire de la commercialisation, de la distribution, de la fabrication, de l'importation, de la publicité et de l'utilisation du médicament de thérapie génique Elevidys (delandistrogen moxeparvovek) au Brésil, par mesure de précaution. Cette suspension restera en vigueur jusqu'à ce que les récentes incertitudes relatives à la sécurité du produit, liées à des cas mortels d'insuffisance hépatique aiguë chez des patients traités par ce produit aux États-Unis, soient pleinement éclaircies.
Cette décision a été prise à la lumière de nouvelles informations réglementaires publiées par la Food and Drug Administration américaine (FDA) faisant état de trois décès associés à l'utilisation de produits de thérapie génique dotés de la technologie vectorielle AAVrh74 développée par Sarepta Therapeutics.
Deux cas concernaient des patients pédiatriques non ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) traités par Elevidys, et le troisième cas concernait un patient adulte atteint de dystrophie musculaire des ceintures qui recevait un produit de thérapie génique expérimental basé sur le même vecteur viral. Les deux événements ont entraîné une progression vers une insuffisance hépatique aiguë avec issue fatale.
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