Les personnes âgées de 3 à moins de 8 ans, exemptes de délétions dans les exons 8 et/ou 9 du gène DMD et présentant un test négatif aux anticorps anti-AAVrh74, peuvent utiliser ELEVIDYS. Il s'agit de la première autorisation mondiale couvrant les personnes de moins de 4 ans.
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La thérapie génique ELEVIDYS approuvée au Japon
Sarepta Therapeutics, leader de la médecine génétique de précision pour les maladies rares, a annoncé aujourd'hui que le ministère japonais de la Santé, du Travail et des Affaires sociales (MHLW) a approuvé ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) dans le cadre de la voie d'approbation conditionnelle et limitée dans le temps au Japon.
En savoir plus: Le Elevidys recevra-t-il l’approbation de l’Agence européenne des médicaments (EMA) ?
