Satellos Bioscience, une société de biotechnologie en phase clinique spécialisée dans le développement de thérapies régénératives pour les maladies musculaires, a annoncé sur ClinicalTrials.Gov qu'elle se préparait à lancer une étude clinique de phase 2 sur son principal candidat médicament, SAT-3247, ciblant la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Il s'agit d'une étape importante dans la mission de l'entreprise : offrir un traitement révolutionnaire aux personnes atteintes de cette maladie génétique rare et invalidante.
Étude clinique de phase 2 Satellos SAT-3247
Qu'est-ce que SAT-3247 ?
SAT-3247 est une petite molécule innovante conçue pour restaurer la capacité de l'organisme à régénérer les muscles en ciblant la polarité des cellules souches musculaires. Contrairement aux thérapies actuelles contre la dystrophie musculaire (DMD), qui visent principalement à ralentir la dégénérescence musculaire, SAT-3247 se concentre sur l'activation des voies naturelles de régénération de l'organisme pour reconstruire et réparer les tissus musculaires endommagés, offrant ainsi une approche potentiellement révolutionnaire pour la modification de la maladie.
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Pourquoi cela est important pour la dystrophie musculaire de Duchenne
La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie génétique progressive qui touche principalement les garçons et entraîne une faiblesse musculaire, une perte de mobilité et un décès prématuré. Les traitements actuels sont limités et beaucoup se concentrent sur la gestion des symptômes plutôt que sur l'arrêt ou l'inversion de l'évolution de la maladie.
Le lancement des essais cliniques de phase 2 pour le SAT-3247 constitue une étape cruciale pour répondre à ce besoin médical non satisfait. Selon Satellos, l'objectif est d'évaluer l'innocuité, la tolérance et l'efficacité du médicament auprès d'un groupe plus large de patients atteints de DMD, suite aux résultats prometteurs de la phase 1.
Quelle est la prochaine étape pour l’essai clinique ?
Satellos a indiqué finaliser les préparatifs pour l'activation du site d'essai et le recrutement des patients. L'essai de phase 2 sera mené à l'hôpital St. Vincent en Australie et inclura des hommes âgés de 18 à 40 ans présentant un diagnostic confirmé de DMD. L'étude évaluera également les biomarqueurs de la régénération musculaire et des améliorations fonctionnelles, établissant potentiellement une nouvelle référence dans le traitement de la maladie de Duchenne.
Le Dr Frank Gleeson, PDG de Satellos, a déclaré : « Nous sommes ravis de faire passer SAT-3247 en phase 2. Cette étape reflète notre engagement à innover dans une approche de médecine régénératrice pour la maladie de Duchenne et à améliorer la vie des patients et des familles touchés par cette maladie dévastatrice. »
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Un nouveau chapitre dans la régénération musculaire
Avec SAT-3247, Satellos repousse non seulement les limites de l'innovation scientifique, mais apporte également de l'espoir à des milliers de familles à travers le monde. En cas de succès, cette thérapie pourrait ouvrir la voie à une nouvelle classe de traitements régénératifs pour les dystrophies musculaires et les affections apparentées.
À propos de Satellos Bioscience
Satellos Bioscience est une société de biotechnologie torontoise qui se consacre à la découverte et au développement de nouveaux médicaments régénératifs pour les maladies liées à la dégénérescence musculaire. Grâce à sa plateforme exclusive MyoReGenX™, Satellos vise à exploiter la biologie des cellules souches musculaires pour inverser la progression des dystrophies musculaires.
