La Communauté de Madrid a réalisé des progrès significatifs dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne, une maladie dégénérative encore incurable. L'Institut d'études avancées de Madrid (IMDEA Nanoscience), situé dans la capitale, en collaboration avec l'Université catholique du Sacré-Cœur de Rome et l'Université de Bordeaux, a développé une stratégie permettant un transport plus efficace des microARN (molécules régulant les gènes) et la stimulation de la production de fibres.
Nouvelles recherches sur la dystrophie musculaire de Duchenne
Les chercheurs ont développé une stratégie qui utilise des nanoparticules comme véhicules pour délivrer précisément cette thérapie aux cellules souches, une avancée qui empêche également son accumulation dans d’autres organes tels que le cerveau, les reins ou le foie.
Cette maladie génétique se caractérise par une perte musculaire progressive due à des mutations d'un gène régulant une protéine nécessaire au bon fonctionnement et à la régénération. Les personnes qui en souffrent subissent une détérioration de leurs muscles squelettiques, cardiaques et pulmonaires.
De nombreux essais cliniques tentent actuellement de traiter la maladie par administration intraveineuse. Cependant, l'administration par voie sanguine est compliquée par la faible stabilité et la faible pénétration du médicament.
Des résultats prometteurs
Grâce à cela, des changements cellulaires et biochimiques ont été obtenus en laboratoire et sur des modèles animaux, où l'on a observé non seulement une régénération au niveau cellulaire, mais aussi une récupération au niveau fonctionnel. De plus, cette méthode, développée par l'équipe du professeur Álvaro Somoza à l'IMDEA Nanoscience, est biocompatible, non toxique et non immunogène, et peut être facilement adaptée au traitement de diverses maladies.
Cette technique, démontrée jusqu'à présent sur des modèles animaux, n'est pas encore prête à être utilisée chez l'homme. Cependant, elle ouvre la voie au développement de futurs traitements qui, grâce à ces connaissances, pourront traiter efficacement la dystrophie musculaire de Duchenne.
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