L’acheminement de la protéine dystrophine vers les muscles atteints est l’un des problèmes les plus difficiles de la thérapie génique pour la DMD. Il pourrait être possible de produire de la dystrophine complète grâce à la technologie des nanoparticules lipidiques de nouvelle génération pour un traitement plus efficace de la dystrophie musculaire de Duchenne.
La thérapie génique est administrée par l'intermédiaire de virus adéno-associés. Mais en raison de leur petite taille et de la taille du gène de la dystrophine, ils ne peuvent transmettre que la mycrodystrophine, une forme tronquée du gène de la dystrophine.
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Qu'est-ce que les nanoparticules lipidiques ?
Les nanoparticules lipidiques, ou LNP, sont un nouveau type de véhicule de transfert de gènes capable de transporter à la fois des protéines et des acides nucléiques. Les LNP actuelles sont basées sur la biologie des maladies humaines et la chimie des lipides et de l'ARN, et elles ont été développées sur la base de l'expérience des liposomes médicinaux.
En 2018, un médicament à base d'ARNsi contre l'amylose à transthyrétine, Onpattro, a été développé à partir de LNP. Un vaccin était nécessaire pour contenir l'épidémie de COVID-19 qui a suivi. Cela a attiré beaucoup d'attention et a contribué au succès de la fabrication de vaccins à base de LNP.
Avantages des nanoparticules lipidiques
Les études pharmacologiques et médicales ont largement recours aux nanoparticules à base de lipides (LNP), une famille de nanotransporteurs très polyvalente. Elles peuvent contenir une variété d'agents médicinaux pour une large gamme d'utilisations, notamment comme anticorps monoclonaux, acides nucléiques et composés minuscules. [Lire la suite : Qu'est-ce que l'ARNm de Bobcat]
Les nanoparticules de nanoparticules présentent de nombreux avantages, notamment la protection des médicaments contre la dégradation in vivo, l'augmentation de leur solubilité et de leur efficacité, la facilitation de l'administration ciblée de médicaments sur le site de la maladie, le contrôle de la libération des médicaments et la modification de la biodistribution des médicaments. Ces nanotransporteurs conçus ont le potentiel de remédier à plusieurs inconvénients majeurs des médicaments conventionnels, notamment la biodisponibilité limitée, la sensibilité à la dégradation enzymatique, les effets secondaires hors cible et l'efficacité insuffisante.
Les principaux avantages des nanoparticules lipidiques
- La possibilité d'une réadministration,
- Capacité d'emballage supérieure,
- Production à grande échelle plus simple.
Comment utiliser les nanoparticules lipidiques dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Suite au succès remarquable des vaccins à base d'ARNm contre la COVID-19, les nanoparticules lipidiques (LNP) sont apparues comme une méthode clé d'administration de thérapie génique non virale.
Il est connu que l'utilisation des AAV pour transférer l'information génétique en thérapie génique n'est pas très efficace car il faut administrer plus de virus pour que le traitement soit efficace. Les nanoparticules lipidiques augmentent le transfert de matériel génétique dans la cellule en se liant à une molécule qui peut adhérer plus efficacement aux cellules musculaires.
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