Nous répondrons à vos questions telles que qu'est-ce qu'AGAMREE (Vamorolone), qui est utilisé dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et est approuvé par l'Amérique, l'Europe, l'Angleterre et la Chine, et à quoi il sert.
La vamorolone, également connue sous le nom d'AGAMREE, est un nouveau médicament candidat qui se lie aux mêmes récepteurs que les corticostéroïdes mais modifie l'action en aval des récepteurs. Il s'agit spécifiquement d'un médicament de type stéroïde qui est développé comme une alternative aux corticostéroïdes traditionnels, dans le but d'offrir des effets thérapeutiques similaires tout en provoquant moins d'effets secondaires.
Questions fréquemment posées sur le médicament Agamree (vamorolone)
Qu'est-ce qu'Agamree (Vamorolone) ?
La vamorolone est un glucocorticoïde synthétique non stéroïdien développé pour agir sur les mêmes récepteurs que les corticostéroïdes, mais avec des effets indésirables potentiellement réduits. Il agit en modulant le récepteur des glucocorticoïdes de manière à réduire l'inflammation, mais avec un impact moindre sur la croissance et la santé osseuse, qui sont des effets secondaires courants des thérapies à base de corticostéroïdes standard.
La vamorolone est principalement étudiée et utilisée dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie génétique rare qui provoque une faiblesse musculaire progressive et une dégénérescence.
À quoi sert Agamree (Vamorolone) ?
Agamree (vamorolone) a été spécialement développé pour être utilisé dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie génétique grave qui touche principalement les garçons et entraîne une faiblesse musculaire sévère. Dans les essais cliniques et la phase de recherche, il a été démontré que la vamorolone :
- Améliore la fonction et la force musculaire.
- Réduit l’inflammation et les lésions musculaires, deux caractéristiques de la DMD.
- Offre une option de traitement qui peut éviter certains des effets secondaires graves (tels que l’inhibition de la croissance, l’amincissement osseux et d’autres complications liées aux corticostéroïdes) qui sont généralement observés avec les traitements aux corticostéroïdes traditionnels comme la prednisone et le déflazacort.
La vamorolone est considérée comme une alternative aux stéroïdes qui pourrait offrir des avantages similaires à ceux des stéroïdes mais avec un profil d’effets secondaires potentiellement amélioré, en particulier dans la gestion à long terme de la DMD.
Résumé
- Agamree est le nom de marque du vamorolone.
- Il s'agit d'un modulateur des récepteurs des glucocorticoïdes qui fait l'objet de recherches et qui est utilisé principalement pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
- Il vise à réduire l’inflammation et les lésions musculaires dans la DMD tout en offrant un meilleur profil d’effets secondaires par rapport aux corticostéroïdes traditionnels.
Où AGAMREE (Vamorolone) est-il approuvé ?
ReveraGen a accordé à Santhera une licence exclusive pour utiliser le vamorolone pour toutes les indications dans le monde. La société a cédé les droits du vamorolone à Sperogenix Therapeutics pour la Chine et à Catalyst Pharmaceuticals pour l'Amérique du Nord.
La Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis, l'Agence européenne des médicaments (EMA) dans l'Union européenne, la Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) au Royaume-Uni et la NMPA en Chine ont toutes autorisé AGAMREE pour le traitement de la DMD. [Lire la suite : Santhera conclut un accord de fourniture et de distribution d'AGAMREE (Vamorolone) avec le groupe Clinigen]
Qui peut utiliser Agamree ?
En octobre 2023, la Food and Drug Administration américaine a autorisé Agamree pour le traitement des patients atteints de DMD âgés de 2 ans et plus. [Source : FDA]
De plus, le traitement a été approuvé pour les patients atteints de DMD âgés de 4 ans et plus au Royaume-Uni et dans l'Union européenne (ainsi qu'en Islande, au Liechtenstein et en Norvège). [Source : EMA]
Qui ne devrait pas utiliser Agamree ?
Les personnes ayant déjà eu des réactions indésirables au vamorolone, l'ingrédient actif d'Agamree, ou à l'un de ses constituants inactifs, ne doivent pas utiliser ce médicament. [En savoir plus : Étiquette Agamree]
Comment fonctionne Agamree ?
Le vamorolone, principal ingrédient d'Agamree, est un corticostéroïde modifié qui réduit l'inflammation en empêchant la synthèse de substances chimiques inflammatoires spécifiques appelées cytokines. Son mécanisme d'action exact chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne est inconnu.
Prix Agamree
La suspension buvable d'Agamree (40 mg/mL) coûte environ $10 013 pour un approvisionnement de 100 millilitres, selon la pharmacie que vous visitez, selon les informations publiées sur Drugs.com.
En savoir plus: Page Web officielle d'AGAMREE
