Tres ensayos clínicos en curso de ELEVIDYS (delandistrógeno moxeparvovec-rokl), una terapia génica desarrollada por Sarepta y comercializada por Roche, han sido suspendidos temporalmente por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Esta noticia, esperada pero no inoportuna, ha causado profunda tristeza en la comunidad de pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Antes de Roche, Sarepta y EMA, la primera comunidad en publicar este anuncio fue nuestro socio turco >>> DMD Dayanisma.
Roche has issued a letter to the community which you can read here. (PDF)
Tabla de contenido
¿Por qué se detuvieron los ensayos clínicos de Elevidys?
Tras la muerte de un joven de 16 años con distrofia muscular de Duchenne que recibió una infusión de Elevidys el 18 de marzo de 2025, las perspectivas para la terapia génica, que se comercializa a un precio comercial de $3 millones, cambiaron abruptamente.Leer más)
SRP-9001-104 Suspendido temporalmente
Fuente: Ensayo clínico de SRP-9001-104
ENVOL (Estudio 302) Suspendido Temporalmente
Fuente: Ensayo clínico de SRP-9001-302
SRP-9001-303 Suspendido temporalmente
Fuente: Ensayo clínico de SRP-9001-303
Más información: El representante turco de DMD WarrioR comparte sus puntos de vista sobre la terapia genética Elevidys.
