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Editoriales
Vyondys 53: ¿Qué significa la carta de rechazo FDA?
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Capricor Therapeutics anuncia la designación de medicamento huérfano BMD y el desarrollo regulatorio del programa DMD para Deramiocel (CAP-1002)
Comunicados de prensa
Capricor Therapeutics anuncia la finalización de la reunión de revisión de mitad de ciclo con FDA sobre Deramiocel para el tratamiento de la miocardiopatía por distrofia muscular de Duchenne.
DMD
Exploración de las 5 fases del desarrollo de fármacos
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Solid Biosciences planea solicitar una reunión con FDA a mediados de 2025 para analizar posibles vías de aprobación acelerada para SGT-003
Comunicados de prensa
GenAssist anuncia la aprobación de FDA de una nueva solicitud de fármaco para la terapia de omisión del exón 50 GEN6050X
Comunicados de prensa
Capricor Therapeutics anuncia la aceptación y revisión prioritaria de su solicitud de licencia de productos biológicos para Deramiocel para tratar la distrofia muscular de Duchenne
Editoriales
Revisión de ensayos clínicos de la terapia génica Elevidys: ¿Vale la pena el costo de la Elevidys?
Tratamientos Aprobados
Tratamientos aprobados por FDA para la distrofia muscular de Duchenne (DMD)
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Preguntas frecuentes sobre el uso de Elevidys para la distrofia muscular de Duchenne
Guerrero DMD
-
26 de diciembre de 2024
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El gen de la distrofina: función, trastornos y avances terapéuticos
Investigación
Tevard Biosciences presentará datos que demuestran que la terapia basada en ARNt rescató la distrofina de longitud completa y la función motora en un modelo de distrofia muscular de Duchenne.