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Comunicados de prensa
Capricor Therapeutics anuncia la finalización de la reunión de revisión de mitad de ciclo con FDA sobre Deramiocel para el tratamiento de la miocardiopatía por distrofia muscular de Duchenne.
DMD
Exploración de las 5 fases del desarrollo de fármacos
Comunicados de prensa
Solid Biosciences planea solicitar una reunión con FDA a mediados de 2025 para analizar posibles vías de aprobación acelerada para SGT-003
Comunicados de prensa
GenAssist anuncia la aprobación de FDA de una nueva solicitud de fármaco para la terapia de omisión del exón 50 GEN6050X
Comunicados de prensa
Capricor Therapeutics anuncia la aceptación y revisión prioritaria de su solicitud de licencia de productos biológicos para Deramiocel para tratar la distrofia muscular de Duchenne
Editoriales
Revisión de ensayos clínicos de la terapia génica Elevidys: ¿Vale la pena el costo de la Elevidys?
Tratamientos Aprobados
Tratamientos aprobados por FDA para la distrofia muscular de Duchenne (DMD)
Comunicados de prensa
FDA otorga la designación de enfermedad pediátrica rara al estudio de omisión del exón 51 de Nippon Shinyaku (NS-051/NCNP-04)
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Tres medicamentos que recibieron aprobación acelerada del FDA y fueron revisados por la Oficina del Inspector General plantearon inquietudes
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Preguntas frecuentes sobre el uso de Elevidys para la distrofia muscular de Duchenne
Guerrero DMD
-
26 de diciembre de 2024
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El representante turco de DMD WarrioR comparte sus puntos de vista sobre la terapia genética Elevidys: ¿Es efectiva y por qué es costosa?
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La proteína Fn14 podría proteger las células madre musculares, lo que ofrece una perspectiva prometedora para el desarrollo de tratamientos para la Duchenne.