Genethon informa los resultados del ensayo clínico de terapia génica GNT0004: disminución permanente de los niveles de CK de más de 75%
Los resultados de seguridad, eficacia y farmacodinámica muestran una buena tolerancia de GNT0004 asociado al tratamiento profiláctico inmunológico transitorio, así como datos de eficacia en términos de...
Precision BioSciences PBGENE-DMD restaura la producción de la proteína distrofina de longitud casi completa
Precision BioSciences anunció hoy la priorización estratégica y la aceleración de PBGENE-DMD, su método pionero de edición genética in vivo para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). ¿Qué...?
Satellos informa los resultados del primer trimestre de 2025 de SAT-3247, destaca el progreso reciente de la empresa y sus planes futuros.
Satellos Bioscience anunció hoy sus resultados financieros y aspectos corporativos destacados para el primer trimestre finalizado el 31 de marzo de 2025. “Estamos muy satisfechos con nuestro continuo...
Sarepta Therapeutics anuncia la aprobación en Japón de ELEVIDYS, una terapia génica para tratar la distrofia muscular de Duchenne
Personas de 3 a menos de 8 años que no presenten deleciones en los exones 8 y/o 9 del gen DMD y que resulten negativos...
El método de administración por ultrasonido SonoThera puede administrar distrofina de longitud completa a las células
Los resultados del estudio, que actualmente se están desarrollando para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) de SonoThera, demuestran la capacidad de la tecnología de administración mediada por ultrasonido...