El farmacólogo turco, profesor asociado Dr. Ali Taghizadeh, anunció en inglés a sus seguidores en el extranjero la terapia de ARNm en la que está trabajando para la distrofia muscular de Duchenne.
El profesor asociado Dr. Ali Taghizadeh compartió en su cuenta de Instagram un vídeo informativo en inglés sobre DMD ANKA, la terapia de ARNm que desarrolló para la distrofia muscular de Duchenne. Más información: Estudios de ARNm en el tratamiento de la DMD: Futuros candidatos terapéuticos
¿Qué significa ANKA?
ANKA es una criatura mitológica que significa Ave Anka en turco y se conoce como Fénix en inglés.
Introducción de DMD ANKA
Aquí está el texto completo del vídeo:
Hola a todos, soy Ali Taghizadeh.
Soy de la Universidad Bilecik Şeyh Edebali.
Soy profesor asociado de Farmacología Médica.
Quiero presentarles a nuestra DMD ANKA para los extranjeros que viven fuera de Turquía.
Podemos evaluar DMD ANKA en tres temas diferentes.
La primera es la secuencia de ARNm que utilizamos en el DMD ANKA.
Como ya sabéis, la distrofina tiene la proteína más grande del cuerpo y la secuencia de ARNm más larga.
Se trata de una molécula de fosfato de casi quince mil moléculas, cuya estabilización es muy difícil y representa un gran desafío para los científicos. Ahora podemos producirla y estabilizarla sin utilizar productos químicos ni sustancias peligrosas.
En el segundo paso queremos que DMD ANKA participe en los ciclos celulares o la fisiología celular.
Eso significa que cuando administramos DMD ANKA al paciente, queremos que DMD ANKA llegue a través de la sangre a las células y luego, una vez allí, se clasifique fisiológicamente. La célula pensará: "Este es mi producto, lo generé a partir de nuestro ADN", y este ARNm se traducirá a proteína mediante el sistema reticuloendoplásmico (Ras) y luego se localizará en las células.
Nuestro tercer paso consiste en que las células comiencen a recuperarse y regenerarse desde el principio, en las primeras horas, mediante la participación de nuestro ARNm en la fisiología celular.
Es muy importante porque cuando queremos dar un paso con una distrofina funcional, necesitamos comprender que es mi ARNm y que lo traduciré a proteína, y también lo enviaré a la membrana para que haga su trabajo y la célula lo procese.
Es muy importante porque la fibrosis y todos los procesos inflamatorios realizados por las células del cuerpo.
Cuando queremos acabar con la fibrosis y la inflamación, necesitamos hacerlo jugando con las células.
Eso significa que después de que la distrofina se localiza en la membrana y se une a los distroglicanos, los sarcoglicanos, al inspeccionar la actina alfa aferente y ofrecer antineuronas, se reconstruyen, recuperan y regeneran las neuronas que conectan el músculo con el cerebro, y de esta manera se inicia la eliminación de la fibrosis.
Es importante para nosotros porque el DMD ANKA se puede utilizar tanto en adultos como en niños con distrofia muscular de Duchenne.
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