Satellos Bioscience anunció nuevos datos que demuestran aún más la tolerabilidad y la eficacia inicial de SAT-3247 en adultos (de 20 a 27 años) con distrofia muscular de Duchenne (Duchenne o DMD) en el 30º Congreso Anual de la Sociedad Mundial de Músculos en Viena, Austria.
Tabla de contenido
Hallazgos clave
- Los adultos con distrofia muscular de Duchenne demostraron mejoras funcionales que superaron la historia natural, luego de un tratamiento de 28 días con SAT-3247
- La fuerza de agarre aumentó 118,6% y la capacidad vital forzada prevista aumentó 5,8%; mientras que ambas disminuyen en la historia natural.
- SAT-3247 demostró seguridad, tolerabilidad y farmacocinética (PK) esperada en todas las partes del estudio de fase 1 a/b
- Nuevos datos presentados en una sesión de carteles de última hora en el 30º Congreso Anual de la Sociedad Mundial del Músculo
“Los nuevos resultados clínicos actualizados de Satellos, obtenidos en el estudio clínico de 28 días en adultos con Duchenne, confirman considerablemente el potencial de SAT-3247 como un tratamiento seguro y clínicamente significativo”, afirmó Frank Gleeson, cofundador y director ejecutivo de Satellos. “Estamos entusiasmados y confiados en avanzar hacia la siguiente fase de estudios clínicos con el objetivo de demostrar el potencial transformador de SAT-3247 a la comunidad con Duchenne”.
Los datos presentados en la reunión demuestran que SAT-3247 fue seguro y bien tolerado en el estudio de fase 1a/b, con un perfil farmacocinético (FC) deseable. La presentación también incluyó nuevos análisis de medidas exploratorias del efecto inicial del fármaco.
Aumento de la fuerza de agarre
Las personas tratadas con SAT-3247 durante un período de 28 días demostraron un aumento en la fuerza de agarre mucho mayor que el observado en la historia natural de Duchenne en este grupo de edad. Específicamente, se observó una mejora media de 118,61 TP136T en la fuerza de agarre máxima en la mano dominante y de 97,91 TP136T en la mano no dominante, lo que representa una duplicación aproximada de la fuerza de agarre, de ~2 kg a ~4 kg. Estas mejoras son inconsistentes con la historia natural publicada¹ y se correlacionaron con concentraciones más altas del fármaco el día 15 y un nivel basal más alto de creatinina (un indicador indirecto del aumento de la masa muscular), lo que creemos que indica que nuestro fármaco está teniendo el efecto deseado en el músculo.
Además, los participantes mostraron una mejora media de 5,81 TP136T en la capacidad vital forzada prevista; dicho aumento también es incompatible con la evolución natural, con descensos de aproximadamente 51 TP136T al año entre los adultos con Duchenne. Todas las demás medidas se mantuvieron estables durante el período del estudio. No se observaron eventos adversos relacionados con el fármaco de gravedad moderada o superior en ninguno de los estudios, ni se produjeron toxicidades limitantes de la dosis.
Independiente de la mutación específica del exón
Los cofundadores científicos de Satellos fueron los primeros en reconocer que el proceso innato de regeneración muscular del cuerpo está gravemente afectado en la Duchenne. Inventaron SAT-3247 con el objetivo de reiniciar este proceso de regeneración deteriorado, para que el cuerpo pueda reparar y reconstruir el músculo de nuevo, afirmó el Dr. Wildon Farwell, director médico de Satellos. «Estos primeros indicios de eficacia en adultos con enfermedad más avanzada son sumamente alentadores y respaldan la expansión de nuestro programa clínico a la comunidad de Duchenne en general. SAT-3247 ha sido diseñado para ser una terapia oral práctica con el potencial de mejorar los resultados, independientemente de la mutación específica de distrofina de cada individuo».
Planes de ensayos clínicos futuros
Los cinco pacientes adultos, de entre 20 y 27 años, que participaron en el ensayo de fase 1b están invitados a participar en un estudio de seguimiento abierto de 11 meses con SAT-3247, en el que también se incluirán otros hombres con DMD, de entre 16 y 25 años. Los criterios de valoración principales de este estudio son evaluar la seguridad y la tolerabilidad a largo plazo, así como el efecto de SAT-3247 sobre la fracción de grasa del músculo bíceps braquial. Los criterios de valoración secundarios incluyen el efecto de SAT-3247 sobre la fracción de grasa y el impacto en la fuerza y la función muscular. Una vez que los participantes hayan completado su visita de seguimiento a los 3 meses, la compañía proporcionará los resultados provisionales iniciales.
Basándose en los datos iniciales de seguridad y eficacia del ensayo de fase 1a/b, Satellos también está planeando un estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, global y de prueba de concepto de SAT-3247 en niños ambulatorios con DMD. Los criterios de valoración principales evaluarán la seguridad y la tolerabilidad de SAT-3247 y su efecto sobre la fuerza muscular. Los criterios de valoración secundarios evaluarán el impacto de SAT-3247 en la calidad, la función y la regeneración muscular. La compañía ha presentado recientemente solicitudes regulatorias en EE. UU. y a nivel mundial para avanzar en este estudio.
