Dyne Therapeutics anunció que el Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar (MHLW) de Japón ha otorgado la designación de medicamento huérfano para DYNE-251 en personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que tienen mutaciones en el gen DMD que son susceptibles de omisión del exón 51. DYNE-251 se está evaluando en el ensayo clínico global DELIVER de fase 1/2 en curso.
Expresión significativa de distrofina
"En el ensayo DELIVER, hemos visto una mejora funcional sostenida y sin precedentes, impulsada por una expresión significativa de distrofina, lo que subraya el potencial de DYNE-251 para transformar la atención de las personas que viven con distrofia muscular de Duchenne", dijo Doug Kerr, MD, Ph.D., director médico de Dyne. Con la designación de medicamento huérfano otorgada en Japón, que complementa las designaciones existentes en EE. UU. y Europa, DYNE-251 continúa avanzando como una prometedora terapia de omisión del exón 51 de última generación. Las personas con mutaciones susceptibles a la omisión del exón 51 se encuentran entre las más prevalentes y con mayor impacto funcional en la población con DMD. Abordar esta necesidad insatisfecha refuerza aún más nuestro compromiso de desarrollar una terapia que proporcione una mejora funcional a la comunidad con Duchenne, y esperamos colaborar con los organismos reguladores japoneses para determinar la vía regulatoria para DYNE-251 en Japón.
Designación de medicamento huérfano para DYNE-251 en Japón
En Japón, la designación de medicamento huérfano se otorga a medicamentos destinados al tratamiento de enfermedades raras que afectan a menos de 50.000 pacientes en el país y para las que existe una gran necesidad médica. Los beneficios incluyen subsidios para los costos de desarrollo y una posible exclusividad en el mercado por hasta 10 años si se aprueba. DYNE-251 también ha recibido la designación de Terapia Innovadora, Vía Rápida y Enfermedad Pediátrica Rara de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA), y la designación de Medicamento Huérfano de la FDA y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para el tratamiento de personas con DMD, susceptibles de omisión del exón 51. Más información: Designación de terapia innovadora para DYNE-251
¿Es mi hijo apto para terapias de omisión del exón 51?: Mutaciones y deleciones susceptibles de terapias de omisión del exón 51
Acerca de DYNE-251
DYNE-251 es un tratamiento en investigación que se está evaluando en el ensayo clínico global DELIVER de fase 1/2 para personas con DMD que presentan mutaciones en el gen DMD susceptibles de omisión del exón 51. DYNE-251 consiste en un oligómero de morfolino fosforodiamidato (PMO) conjugado con un fragmento de unión a antígeno (Fab) que se une al receptor de transferrina 1 (TfR1). Está diseñado para permitir la producción de distrofina casi completa en el músculo y el sistema nervioso central (SNC) para proporcionar una mejora funcional. DYNE-251 ha recibido la designación de Terapia Innovadora, Vía Rápida y Enfermedad Pediátrica Rara de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA), así como la designación de Medicamento Huérfano de la FDA y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para el tratamiento de personas con DMD susceptibles de omisión del exón 51.
Además de DYNE-251, Dyne está construyendo una franquicia DMD y tiene programas preclínicos dirigidos a otros exones, incluidos 53, 45 y 44.
Más información: Próximas terapias de omisión del exón 51 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
