El Centro Nacional de Neurología y Psiquiatría anunció la publicación de un artículo de investigación en Cell Reports Medicine que detalla los resultados de un ensayo iniciado por investigadores para NS-089/NCNP-02, conocido como “brogidirsen”. Este tratamiento innovador para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), desarrollado en conjunto con Nippon Shinyaku Co., Ltd., representa un avance significativo en la terapia de omisión del exón 44.
Principales hallazgos:
- Brogidirsen muestra una restauración de la distrofina dependiente de la dosis en ensayos con pacientes con DMD.
- El brogidirsen en dosis altas alcanzó 24,47% del nivel normal de distrofina en la cohorte DMD.
- El ensayo demostró beneficios terapéuticos con una función motora estable o mejorada y un perfil de seguridad favorable sin eventos adversos graves.
- Se identificaron biomarcadores séricos para DMD, incluidos PADI2, TTN, MYOM2 y MYLPF.
- Brogidirsen mostró una alta eficacia en células derivadas de orina de DMD, lo que respalda los ensayos en humanos.
¿Qué es Brogidirsen?
Brogidirsen (NS-089/NCNP-02) es un fármaco de ácido nucleico codescubierto por Nippon Shinyaku y NCNP, y se espera que sea un fármaco terapéutico para pacientes con DMD con mutaciones del gen de la distrofina susceptibles de omisión del exón 44.
