SQY51 hatte bereits im Mai 2024 von der US-amerikanischen Food and Drug Administration den Orphan-Drug-Status (FDA) für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie erhalten.
SQY51 ist ein Palmitoyl-konjugiertes tc-DNA-Antisense-Oligonukleotid, das entwickelt wurde, um semifunktionales Dystrophin wiederherzustellen, indem Exon 51 während des mRNA-Spleißens des DMD-Gens in einer Subpopulation von Jungen, die an der Muskeldystrophie Duchenne leiden, übersprungen wird.
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„Wir freuen uns über die Orphan-Drug-Statusierung für EMA, nachdem wir diese bereits für FDA erhalten haben“, sagte Luis Garcia, wissenschaftlicher Sonderberater für SQY Therapeutics. „Diese Statusauszeichnungen spiegeln den erheblichen ungedeckten Bedarf bei der Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie wider und bestärken uns in unserem Glauben an das Potenzial von SQY51, einen bedeutenden Unterschied für Patienten und Familien zu machen, die von dieser verheerenden Krankheit betroffen und vom Exon-51-Skipping betroffen sind.“ SQY51: Ein vielversprechendes Medikament gegen Duchenne-Muskeldystrophie
SQY51 wird in der klinischen Phase-1/2a-Studie AVANCE-1 an Patienten mit DMD untersucht, die für Exon-51-Skipping geeignet sind. Das Unternehmen hat die Rekrutierung von 12 Patienten für die Phase 1/2a abgeschlossen. Die Daten werden für 2026 erwartet. Phase 1 ist abgeschlossen, Phase 2a läuft. SQY Therapeutics plant zudem eine Verlängerungsphase für Teilnehmer, die weiterhin von der Behandlung profitieren möchten.
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