Solid Biosciences veröffentlicht Informationen zur klinischen Studie für die Gentherapie SGT-003
Solid Biosciences teilte mit, dass im Rahmen der klinischen Studie zur Gentherapie SGT-003 vier Patienten eine Dosis erhalten haben; alle Patienten vertrugen das Medikament gut mit …
Dr. Liubov Gushchinas Studie zum Überspringen von Exon 17 wird mit Zuschuss belohnt
Wir freuen uns, die Gewinner des Investigator Grant Award 2024 der American Neuromuscular Foundation (ANF) bekannt zu geben. Liubov Gushchina, PhD, erhielt den Preis für...
Mit der Zulassungsnummer FDA wird die GIVI-MPC-Stammzelltherapie von IPS HEART für Becker-Muskeldystrophie zum Orphan Drug erklärt
Dem FDA wurde von IPS HEART der Orphan Drug Designation (ODD) für GIVI-MPCs verliehen, aufgrund seiner außergewöhnlichen Fähigkeit, neue Muskeln mit voller Länge zu produzieren …
ImmunoForge erhält FDA IND-Zulassung für klinische Phase-2-Studie zu „Pemziviptadil“ bei DMD-Kardiomyopathie
Pemziviptadil, ein Medikament gegen DMD-Kardiomyopathie, wird einmal wöchentlich angewendet und basiert auf der ELP-Plattform (Elastin Like Polypeptide Platform) von ImmunForge, einem lang wirkenden …
Dyne Therapeutics gibt Pläne für DYNE-101 in DM1 und DYNE-251 in DMD bekannt
Dyne Therapeutics gab während einer Investorenveranstaltung am 10. Januar 2025 positive klinische Daten für seine Therapien DYNE-101 und DYNE-251 bekannt. DYNE-101 für myotone Dystrophie...