Belief BioMed meldet FDA IND-Zulassung für Gentherapiekandidat BBM-D101 für Muskeldystrophie Duchenne.
Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat einen Antrag auf Zulassung eines neuen Prüfpräparats (IND) für BBM-D101, den Gentherapiekandidaten für die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), von Belief BioMed (BBM) genehmigt. BBM ist ein zukunftsorientiertes Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung innovativer Gentherapien konzentriert.
Der Zweck dieser offenen klinischen Studie mit Einzeldosen bestand darin, die Sicherheit und Wirksamkeit einer einzelnen intravenösen Infusion bei DMD-Patienten im Alter zwischen 4 und 9 Jahren zu bewerten. Aufgrund seiner modifizierten Kapsidschicht ist BBM-D101 bei der Transduktion von Muskelgewebe wirksamer. Daher wird erwartet, dass BBM-D101 eine gute Sicherheit aufweist und die empfohlene klinische Dosierung niedriger ist als bei den zugelassenen vergleichbaren Gentherapieprodukten mit Adeno-assoziierten Viren (AAV).
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