Forscher der University of Minnesota Medical School und des College of Science and Engineering haben eine neuartige Strategie entdeckt, die die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) revolutionieren könnte. PNAS hat die Ergebnisse kürzlich veröffentlicht.
Mithilfe eines hochverzweigten synthetischen Moleküls namens „Flaschenbürstenpolymer“, das Schäden an Muskelzellmembranen verhindern soll, entwickelten die Forscher eine neuartige Behandlungsmethode. Diese Methode bekämpft direkt die Ursache von DMD: spröde Muskelmembranen, die unter Belastung zerfallen.
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Was ist Flaschenbürstenpolymer?
Flaschenbürstenpolymere (BBPs) sind eine Klasse von verzweigten oder gepfropften Makromolekülen mit polymeren Seitenketten, die an ein lineares Rückgrat gebunden sind, was zu zylindrischen oder wurmartigen Strukturen führt. [1]
Eine Revolution in der neuartigen Therapie
„Diese Arbeit, die durch eine interdisziplinäre Zusammenarbeit ermöglicht wurde, etabliert eine neue Klasse synthetischer Moleküle zum Schutz der Muskelmembran mit dem Potenzial, eine Revolution in der neuartigen Therapie von Muskeldystrophie auszulösen“, sagte Dr. Joe Metzger, Inhaber des Maurice B. Visscher Endowed Land-Grant-Lehrstuhls für Physiologie und Professor und Leiter der Abteilung für Integrative Biologie und Physiologie an der University of Minnesota Medical School. „Wir hoffen, dass diese Arbeit den endgültigen Weg zu einer wirksamen klinischen Behandlung von DMD-Patienten aufzeigen wird.“
150.000 Mal effektiver
Diese Studie zeigte, dass das Flaschenbürstenpolymer die Muskelfunktion etwa 150.000 Mal wirksamer wiederherstellte als aktuelle Polymertherapien. Die Behandlung wurde in präklinischen DMD-Modellen getestet und schützte das Herz vor stressbedingten Erkrankungen und Todesfällen, während sie gleichzeitig Schäden am Zwerchfell und an der Extremitätenmuskulatur vorbeugte.
Da DMD bereits in der frühen Kindheit beginnt, gehen Forscher davon aus, dass dieses Medikament in Kombination mit einem Neugeborenen-Screening auf DMD zum Erhalt der Muskelkraft und zur Verbesserung der Lebensqualität beitragen kann. Auch andere erbliche oder erworbene Erkrankungen mit Muskelschäden könnten von der Behandlung profitieren.
„Diese translationale Arbeit kombinierte innovative makromolekulare Technik mit aufschlussreichen physiologischen Experimenten und verband so das College of Science and Engineering und die Medical School in einer inspirierenden interdisziplinären Zusammenarbeit“, sagte Frank Bates, Regents-Professor am Department für Chemieingenieurwesen und Materialwissenschaften der University of Minnesota.
Der Schwerpunkt der zukünftigen Arbeit wird auf der Sicherung der Finanzierung für die Durchführung klinischer Studien liegen.
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