Der Biokonzern ENCell berichtete am 13. Februar, dass er die Sicherheit und Verträglichkeit seiner in der Entwicklung befindlichen mesenchymalen Stammzelltherapie der nächsten Generation EN001 durch eine einmalige intravenöse Verabreichung in einer klinischen Phase-1-Studie an Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bestätigt habe.
Erstmals in Südkorea
Diese klinische Studie ist die erste klinische Studie zur Stammzellentherapie in Südkorea, die sich an Patienten mit DMD richtet.
ENCell DMD Stammzellentherapie EN001
Das Hauptziel der Phase-1-Studie besteht darin, die Sicherheit einer einmaligen intravenösen Verabreichung von EN001 an DMD-Patienten nachzuweisen. Es wurde festgestellt, dass Sicherheit und Verträglichkeit sowohl in der Gruppe mit niedriger als auch mit hoher Dosis bestätigt wurden.
Ergebnisse einer explorativen Wirksamkeitsbewertung zur Beurteilung der Wirksamkeit des Arzneimittels zeigten, dass Lungenkapazität, Kraft der unteren Gliedmaßen und Kreatinkinasewerte ohne Verschlechterung aufrechterhalten wurden oder sich sogar verbesserten. Die Ergebnisse dieser Phase-1-Studie wurden im Journal of Clinical Neurology veröffentlicht.
Was ist der Unterschied zwischen den Studien EN001 und CAP-1002?
Die beiden Prüfpräparate (EN001 und CAP-1002) ähneln sich darin, dass es sich bei beiden um allogene Zelltherapien handelt und sie eine Vorbehandlung zur Hemmung allergischer Reaktionen erfordern.
Beide sind allogene Zelltherapeutika, jedoch mit unterschiedlichen Quellen und Zelltypen: EN001 sind MSCs, die aus Wharton-Sulze gewonnen werden, die Teil der Nabelschnur ist, während CAP-1002 CDC sind, die aus Myokardgewebe gewonnen werden. [Weitere Informationen: Was ist Deramiocel? Was macht CAP-1002?]
Der erwartete Wirkungsmechanismus ist derselbe wie bei parakrinen Effekten, bei denen verschiedene Proteine, Exosomen oder miRNAs abgesondert werden und indirekt die Immunmodulation, Antifibrose und Muskelregeneration fördern.
Die Wirksamkeitsendpunkte sind jedoch unterschiedlich: Die Ergebnismaße für EN001 umfassen Serum-CK-Spiegel, ambulante Beurteilung und Atemfunktion, während es sich bei den Ergebnismaßen für CAP-1002 um PUL- und Herz-MRT-Untersuchungen handelt.
Die beabsichtigten therapeutischen Wirkungen von EN001 konzentrierten sich daher auf die Skelettmuskulatur der unteren Extremitäten und die Atemmuskulatur und die von CAP-1002 auf die Skelettmuskulatur der oberen Extremitäten und die Herzmuskulatur. Diese beiden Arten von Studien ergänzen sich, und es besteht weiterhin Bedarf, die Wirksamkeit von EN001 bei nicht gehfähigen Patienten zu bestätigen.
