Elevidys ist die weltweit einzige zugelassene Gentherapie für die Muskeldystrophie Duchenne. Sie erhielt im Juni 2023 in den USA eine beschleunigte Zulassung und ist nun auch in den Vereinigten Arabischen Emiraten, Katar, Kuwait, Bahrain, Oman, Brasilien, Japan und Israel zur Behandlung gehfähiger Kinder im Alter von 4 bis 5 Jahren mit Duchenne zugelassen, die eine bestätigte Mutation im DMD-Gen aufweisen. [Weiterlesen: Roche gab bekannt, dass EMA eine Überprüfung des ELEVIDYS-]
Sarepta Therapeutics kündigt die Ausweitung der US-Zulassung für FDA im Jahr 2024 auf Elevidys für Patienten mit Muskeldystrophie Duchenne ab 4 Jahren an.
Inhaltsverzeichnis
FDA erweiterte Zulassung der Gentherapie für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie
Nach dieser Ankündigung erweiterte die US-amerikanische Food and Drug Administration die Zulassung von Elevidys (Delandistrogen Moxeparvovec-Rokl), einer Gentherapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) für gehfähige und nicht gehfähige Personen ab 4 Jahren mit DMD und einer bestätigten Mutation im DMD-Gen. [Weiterlesen: Sarepta erhält vollständige Zulassung und Label-Erweiterung für DMD]
In welchen Ländern ist Elevidys zugelassen?
Die Elevidys-Gentherapie ist jetzt in den USA, den Vereinigten Arabischen Emiraten, Katar, Kuwait, Bahrain, Oman, Brasilien, Japan und Israel zugelassen.
Wird EMA Elevidys nicht genehmigen?
Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) forderte eine vorübergehende Aussetzung der Studien 104 (NCT06241950), 302 (ENVOL, NCT06128564) und 303 (ENVISION, NCT05881408) bis zum Abschluss ihrer Untersuchungen aufgrund des Todes eines 16-jährigen Kindes, das die Elevidys-Gentherapie erhalten hatte. (Weiterlesen: Studie 104, Studie 302 und Studie 303 wurden in Europa vorübergehend gestoppt)
Mehr entdecken: Muskeldystrophie Duchenne: Behandlung und Kosten
Ist Elevidys in Europa zugelassen?
Der Ausschuss der Europäischen Arzneimittel-Agentur entschied, dass die Therapie mit der Bezeichnung Elevidys in Studien keine Verbesserung der Bewegungsfähigkeit der Patienten nachweisen konnte. Die Europäische Arzneimittel-Agentur hat empfohlen, die Marktzulassung für Elevidys, ein Arzneimittel zur Behandlung der Muskeldystrophie Duchenne, zu verweigern. - Mehr lesen: Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) gab eine negative Stellungnahme zu Elevidys ab –
Zulassungsanträge werden derzeit in der Schweiz, Singapur, Hongkong und Saudi-Arabien geprüft. [Weiterlesen: Roche]
Mehr erfahren: Häufig gestellte Fragen zur Anwendung von Elevidys bei Muskeldystrophie Duchenne
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