Elevidys (Delandistrogen Moxeparvovec) ist eine Gentherapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Sie wurde zunächst in den Vereinigten Staaten zugelassen und erhielt anschließend die Zulassung in mehreren anderen Ländern. In der Europäischen Union ist Elevidys jedoch derzeit nicht zugelassen.
Inhaltsverzeichnis
In welchen Ländern ist Elevidys zugelassen?
Stand 2026 ist Elevidys in acht Ländern zugelassen:
- Vereinigte Staaten
- Japan
- Israel
- Vereinigte Arabische Emirate
- Oman
- Bahrain
- Katar
- Kuwait
Die zulässige Altersspanne, die Anforderungen an die Gehfähigkeit und andere Zulassungskriterien unterscheiden sich von Land zu Land. In den Vereinigten Staaten steht FDA derzeit für Elevidys bei ambulanten Patienten ab 4 Jahren mit einer bestätigten DMD-Mutation.
Japan, Brasilien, Israel und die Golfstaaten haben ihre eigenen nationalen Zulassungsvoraussetzungen und zugelassenen Indikationen. Daher bedeutet eine Zulassung in einem Land nicht automatisch, dass ein Patient in einem anderen Land für eine Behandlung in Frage kommt.
Ist Elevidys in Europa zugelassen?
Nr. Elevidys ist in der Europäischen Union nicht zugelassen.
Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat den Antrag von Roche auf Marktzulassung für Elevidys geprüft. Am 24. Juli 2025 gab der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) des EMA eine negative Stellungnahme ab und empfahl die Ablehnung der Marktzulassung. Mehr lesen: Warum wurde Elevidys nicht von EMA genehmigt?
Im Bericht EMA wurde festgestellt, dass die Zulassungsstudie nach 12 Monaten im Vergleich zu Placebo keine statistisch signifikante Verbesserung im North Star Ambulatory Assessment (NSAA) nachweisen konnte. Im Bericht EMA wurde außerdem angemerkt, dass die beobachtete Dystrophin-Expression nicht mit einer Verbesserung der Bewegungsfähigkeit in Zusammenhang gebracht werden konnte.
Dies bedeutet, dass Elevidys derzeit keine EU-weite Marktzulassung besitzt.
Was bedeutet die negative Meinung EMA?
Die Entscheidung bezüglich EMA gilt für das Zulassungsverfahren der Europäischen Union. Sie hebt jedoch nicht die von den Zulassungsbehörden anderer Länder erteilten Zulassungen gemäß Elevidys auf.
Roche hat erklärt, dass das Unternehmen die Gespräche mit den europäischen Regulierungsbehörden fortsetzen und einen möglichen Weg zur Verfügbarkeit von Elevidys für Menschen mit DMD in der EU ausloten will.
Familien sollten daher unterscheiden zwischen:
Zulassung von FDA in den Vereinigten Staaten → Ja
Zulassung in mehreren anderen Ländern → Ja
Europäische Union/EMA-Zulassung → Nein, gemäß der negativen Stellungnahme
Für weitere Informationen: Elevidys Häufig gestellte Fragen
Wichtig: Zulassungen und Behandlungsberechtigungen können sich ändern. Patienten und ihre Angehörigen sollten sich daher bei der zuständigen Behörde ihres Landes und einem qualifizierten DMD-Spezialisten über den aktuellen Stand und die lokalen Zulassungsvoraussetzungen informieren.
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