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Die medizinische Fakultät der Shanghai Jiao Tong University beginnt klinische Studien zur LE051 Exon 51 Skipping-Therapie
Forschung
DMD-Krieger
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The purpose of LE051 study is to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of LE051 intravenous therapy in DMD...
Translarna (Ataluren) abgelehnt von EMA: Marktzulassung nicht erneuert
Pressemitteilungen
DMD-Krieger
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Im Mai 2024 wurde bekannt gegeben, dass die Europäische Kommission (EK) beschlossen hat, die PTC Therapeutics nicht zu übernehmen.
Der türkische Vertreter von DMD WarrioR teilt seine Ansichten zur Elevidys-Gentherapie: Ist sie wirksam und warum ist sie teuer?
Leitartikel
DMD-Krieger
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Die Wirksamkeit von Elevidys bei der Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) hat in klinischen Studien vielversprechende Ergebnisse gezeigt, aber ...
Das Protein Fn14 könnte Muskelstammzellen schützen und ist daher vielversprechend für die Entwicklung von Duchenne-Behandlungen
Forschung
DMD-Krieger
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Während Wave, Dyne, Regenxbio, Genethon und andere planen, den Antrag für FDA einzureichen, bereiten potenzielle Sicherheitsprobleme bei Duchenne-Patienten Sorgen
Leitartikel
DMD-Krieger
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Wave Life Sciences gibt positive Daten aus der klinischen Studie FORWARD-53 bei DMD bekannt, darunter einen signifikanten funktionellen Nutzen und eine Umkehrung der Muskelschäden nach 48 Wochen ...
Pressemitteilungen
DMD-Krieger
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Chilenisches Gesundheitsministerium: Keine klinischen Belege für eine Verbesserung durch Elevidys-Gentherapie
Leitartikel
DMD-Krieger
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