تمت الموافقة على ELEVATE-44-201، وهي دراسة سريرية من المرحلة 1/2 لجرعة متصاعدة متعددة (MAD) لـ ENTR-601-44، من قبل وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية (MHRA) في المملكة المتحدة ولجنة أخلاقيات البحث للتجربة السريرية لمنتج طبي تجريبي. تهدف الدراسة إلى علاج ضمور العضلات دوشين (DMD) في المرضى الذين لديهم طفرة مؤكدة في جين DMD قابلة لتخطي الإكسون 44.
What is ELEVATE-44-201 Clinical Study?
ELEVATE-44-201 is a global, two-part, randomized, double-blind placebo-controlled Phase 1/2 study evaluating the safety, tolerability and effectiveness of ENTR-601-44 in ambulatory patients with DMD who are exon 44 skipping amenable.
