العلاج الجيني للديستروفين
الآلية | شركة | دواء | حالة |
|---|---|---|---|
استبدال جين ميكروديستروفين | ساريبتا ثيرابيوتكس | ايليفيديس/SRP-9001 |  موافقة |
استبدال جين ميكروديستروفين | فايزر | رقم PF-06939926 |  تم إيقافه |
استبدال جين ميكروديستروفين | جينيثون (ساريبتا) | جي ان تي-0004 |  سريري |
استبدال جين ميكروديستروفين | ريجينكس بيو | ار جي اكس-202 | سريري |
استبدال جين ميكروديستروفين | العلوم البيولوجية الصلبة | الرقيب-001 | سريري |
استبدال جين ميكروديستروفين | العلوم البيولوجية الصلبة | الرقيب-003 | سريري |
استبدال جين ميكروديستروفين | أولتراجنكس | UX810 |  ما قبل السريرية |
استبدال جين ميكروديستروفين | إنسميد | INS1201 | ما قبل السريرية |
تخطي إكسون الديستروفين
الآلية | شركة | دواء | حالة |
|---|---|---|---|
مكتب رئيس الوزراء | ساريبتا ثيرابيوتكس | إكسونديس 51 (إكسون 51) | الموافقة السريعة |
مكتب رئيس الوزراء | ساريبتا ثيرابيوتكس | فيونديس 53 (إكسون 53) | الموافقة السريعة |
مكتب رئيس الوزراء | ساريبتا ثيرابيوتكس | أمونديس 45 (إكسون 45) | الموافقة السريعة |
بي بي ام او | ساريبتا ثيرابيوتكس | SRP-5051 (إكسون 51) | تم إيقافه |
بي بي ام او | ساريبتا ثيرابيوتكس | الإكسون 44، 45، 50، 52، 53 | ما قبل السريرية |
مكتب رئيس الوزراء | شركة إن إس فارما | فيلتيبسو (إكسون 53) | الموافقة السريعة |
مكتب رئيس الوزراء | شركة إن إس فارما | NS-089/NCNP-02 (إكسون 44) | سريري |
مكتب رئيس الوزراء | شركة إن إس فارما | NS-050/NCNP-03 (إكسون 50) | سريري |
مكتب رئيس الوزراء | شركة إن إس فارما | الإكسون 51، 55، 45 | ما قبل السريرية |
AAV-U7 snRNA | مستشفى الأطفال على الصعيد الوطني | scAAV9.U7.ACCA (إكسون 2) | سريري |
ستيريوبور-PN-ASO | علوم الحياة الموجية | WVE-N531 (إكسون 53) | سريري |
ستيريوبور-PN-ASO | علوم الحياة الموجية | الإكسون 44، 45، 51، 52 | ما قبل السريرية |
الأجسام المضادة-PMO | أفيديتي للعلوم البيولوجية | AOC 1044 (إكسون 44) | سريري |
الأجسام المضادة-PMO | أفيديتي للعلوم البيولوجية | إكسون 45، 51 | ما قبل السريرية |
الأجسام المضادة-PMO | داين ثيرابيوتكس | داين-251 (إكسون 51) | سريري |
الأجسام المضادة-PMO | داين ثيرابيوتكس | الإكسون 44، 45، 53 | ما قبل السريرية |
PPMO (EDO-CPP) | بيبجين | PGN-EDO51 (إكسون 51) | سريري |
PPMO (EDO-CPP) | بيبجين | الإكسون 44، 45، 53 | ما قبل السريرية |
PPMO (الهروب من الحويصلات الداخلية) | إنترادا ثيرابيوتكس | ENTR-601-44 (إكسون 44) | سريري |
PPMO (الهروب من الحويصلات الداخلية) | إنترادا ثيرابيوتكس | الإكسون 45، 50، 51 | ما قبل السريرية |
PS-ASO | شركة بيومارين للادوية | BMN 351 (إكسون 51) | سريري |
تعديل جين الديستروفين
الآلية | شركة | دواء | حالة |
|---|---|---|---|
تحرير الجينوم | شركة فيرتكس للادوية | كريسبر/كاس9 | ما قبل السريرية |
تحرير الجينوم (الإكسون 45-55) | مايوجين بيو | كريسبر/كاس9 | ما قبل السريرية |
تحرير الجينوم (الإكسون 45-55) | العلوم البيولوجية الدقيقة | الاستئصال بوساطة ARCUS | ما قبل السريرية |
تحرير الجينوم (إكسون 50) | جين أسيست | الجيل6050X | سريري |
قراءة كودون إيقاف الديستروفين
الآلية | شركة | دواء | حالة |
|---|---|---|---|
إيقاف قراءة الكودون | شركة بي تي سي ثيرابيوتكس | أتالورين | الموافقة المشروطة في الاتحاد الأوروبي |
إيقاف قراءة الكودون | hC العلوم البيولوجية | النهج القائم على tRNA | ما قبل السريرية |
إيقاف قراءة الكودون | تيفارد للعلوم البيولوجية | النهج القائم على tRNA | ما قبل السريرية |
مضاد التهاب
الآلية | شركة | دواء | حالة |
|---|---|---|---|
الكورتيكوستيرويد | شركة بي تي سي ثيرابيوتكس | إمفلازا | موافقة |
الكورتيكوستيرويد | كاتاليست/سانثيرا/ريفيراجين | فامورولون/أجامري | موافقة |
علاجات أخرى
الآلية | شركة | دواء | حالة |
|---|---|---|---|
دواء جزيء فموي | الأقمار الصناعية | سات-3247 | سريري |
مثبطات HDAC | إيتالفارماكو | جيفينوستات/دوفيزات | موافقة |
الحويصلات الخارجية المشتقة من القلب | كابريكورت ثيرابيوتكس | كاب-1002 | سريري |
مثبت العضلات | العلاجات المتطورة | EDG-5506 | سريري |
مثبط تعبير CD49d | العلاج المضاد للجينات | ايه تي ال 1102 | سريري |
جسم مضاد لـIL1beta | معهد أبحاث الأطفال | إيلاريس | سريري |
مثبط إنزيم PGD synthase | شركة تايهو للادوية | تاس-205 | سريري |
مثبط مستقبلات الثرومبوكسان | شركة كمبرلاند للادوية | إيفتروبان | سريري |
