تمنح منظمة FDA تصنيف مرض الأطفال النادر لدراسة تخطي إكسون 51 التي أجرتها شركة Nippon Shinyaku (NS-051/NCNP-04)
نجح فريق من شركة نيبون شينياكو والمركز الوطني لعلم الأعصاب والطب النفسي في اكتشاف الأوليجونوكليوتيد المضاد للاتجاه NS-051/NCNP-04. ومن خلال حذف جزء من جين الديستروفين، تمكن الباحثون من اكتشاف أوليجونوكليوتيد مضاد للاتجاه NS-051/NCNP-04.
العلاج الجيني Elevidys وصل إلى البرازيل وقد يكلف ما يصل إلى 20 مليون ريال برازيلي
لا يوجد علاج نهائي لضمور العضلات دوشين (DMD). العلاج الجيني Elevidys هو طريقة علاجية تعمل على إبطاء المرض، و...
3 أدوية حصلت على موافقة سريعة من لجنة FDA وراجعها مكتب المفتش العام مما أثار المخاوف
وعلى الرغم من الأدلة الضعيفة والاختلافات بين المراجعين، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بسرعة على Aduhelm من شركة Biogen، وExondys 51 (eteplirsen) من شركة Sarepta، وMakena...
كرر Sarepta أن إجمالي صافي إيرادات المنتج يبلغ 3.0 مليار دولار في عام 2025
في حين ينتظر الأطفال والأسر التي تعاني من ضمور العضلات دوشين انخفاض أسعار الأدوية، أعلنت شركة Sarepta عن توقعات أرباحها لعام 2025. كم ستبلغ هذه التوقعات؟
أعلنت شركة Wave Life Sciences عن خططها لإجراء دراسة حول تخطي Exon 53 في عام 2025
يعد نقص ألفا-1 أنتيتريبسين (AATD)، ومرض هنتنغتون (HD)، والسمنة، ومرض ضمور العضلات دوشين (DMD) من بين الاحتياجات الطبية الرئيسية غير الملباة التي تسعى الشركة إلى معالجتها...