تحدي الحصول على العلاج الجيني لمرض دوشين: هل الجغرافيا هي القدر؟
لماذا تعد علاجات الجينات لمرض دوشين باهظة الثمن إلى هذا الحد؟ على مدار العقد الماضي، تم تحقيق تقدم كبير في تطوير علاجات الجينات لمرض دوشين،...
نداء من العائلات إلى وكالة الأدوية الأوروبية (EMA): إعادة فحص Ataluren (Translarna)
ثلاثة آباء يمثلون 800 عائلة وأطفالهم المصابين بمرض ضمور العضلات دوشين وطفرة غير طبيعية يناشدون وكالة الأدوية الأوروبية التدخل...
أطفال برازيليون فوق سن السابعة وعائلاتهم يطالبون بعلاج الجين Elevidys من شركة أنفيسا
تمت الموافقة على عقار ELEVIDYS، وهو العلاج الجيني الوحيد المعتمد حاليًا لمرض دوشين، في البرازيل للأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 4 إلى 7 سنوات. ومع ذلك، وفقًا للقرار...
اسأل جمعيات دوشين في بلدك: متى ستصل علاجات دوشين إلى بلدنا؟
نستمر في التعبير عن مشاكل مرضى دوشين العضلي من العديد من البلدان حول العالم. يبلغ مرضى دوشين العضلي عن ارتباطهم بـ دوشين العضلي في...
هل سيحصل Elevidys على موافقة وكالة الأدوية الأوروبية (EMA)؟
Elevidys، وهو علاج جيني طورته شركة Sarepta Therapeutics لعلاج ضمور العضلات دوشين (DMD)، يخضع حاليًا للمراجعة من قبل الهيئات التنظيمية في الولايات المتحدة.