Elevidys، وهو علاج جيني طورته شركة Sarepta Therapeutics لعلاج ضمور العضلات دوشين (DMD)، يخضع حاليًا للمراجعة من قبل الهيئات التنظيمية في الولايات المتحدة.
عندما كانت رانيا سكوت في الثانية من عمرها فقط، تغير عالمها بسبب تشخيص غير متوقع: ضمور العضلات دوشين (DMD)، وهي مجموعة من الأمراض التي تسبب ضعف العضلات واختلال وظائف الجسم.