حصلت شركة Generium الروسية للتكنولوجيا الحيوية المبتكرة على الموافقة لإجراء تجربة سريرية على عقار العلاج الجيني GNR-097 لعلاج ضمور العضلات دوشين التدريجي (DMD).
تتضمن هذه التجربة متعددة المراكز، أحادية التعمية، عشوائية، مُحكمة باستخدام دواء وهمي، إعطاءً وريديًا واحدًا لدواء العلاج الجيني لمرضى أطفال مصابين بضمور دوشين العضلي التدريجي. تهدف هذه الدراسة، وهي دراسة من المرحلة الأولى والثانية، إلى تقييم مدى تحمّل دواء GNR-097 وسلامته وفعاليته.
العلاج الجيني لدوشين GNR-097
GNR-097 هو ناقل فيروسي مرتبط بالغدة الدرقية من النمط المصلي 9، وهو يشفر جين ديستروفين مقطوع.
دانييل تاليانسكي، الرئيس التنفيذي لشركة GENERIUM:
يُعد العلاج الجيني أحدثَ وأحدثَ مجالٍ في مجال الأدوية والعلوم الطبية العالمية. وقد أتاحت الخبرةُ الفريدةُ للعلماءِ الروس تطويرَ ناقلٍ فيروسيٍّ مُعادِ التركيبِ مرتبطٍ بالغدةِ الغديةِ، يُشفِّرُ جينَ الميكروديستروفين. ونحنُ الآن بصددِ بدءِ التجاربِ السريريةِ لهذا الدواءِ الأصليِّ، الذي يحملُ آمالًا كبيرةً.
التجربة السريرية للعلاج الجيني GNR-097
تجربة هذا الدواء المبتكر دولية، وستُجرى في الاتحاد الروسي وجمهورية بيلاروسيا. في روسيا، ستُجرى الدراسة في خمسة مراكز طبية: المعهد البحثي السريري لطب الأطفال وجراحة الأطفال، الذي يحمل اسم الأكاديمي يو. إي. فيلتيشيف، وجامعة بيروغوف الروسية الوطنية للأبحاث الطبية، وجامعة سانت بطرسبرغ الحكومية لطب الأطفال، والمستشفى الإقليمي للأطفال السريري في يكاترينبورغ، والمركز الوطني للأبحاث الطبية لصحة الأطفال. أما في بيلاروسيا، فستُجرى التجربة في المركز الجمهوري العلمي والعملي "الأم والطفل".
اقرأ المزيد: التجارب السريرية لمرض دوشين (قائمة بجميع الأبحاث)
