أعلنت شركة Belief BioMed (BBM)، وهي شركة تكنولوجيا حيوية مبتكرة تُركز على تطوير علاجات جينية متطورة، اليوم عن حصولها على موافقة الإدارة الوطنية للمنتجات الطبية (NMPA) على طلب تسجيل دواء جديد قيد البحث (IND) لـ BBM-D101، وهو العلاج الجيني المُرشَّح للشركة لعلاج ضمور العضلات الدوشيني (DMD). وحتى الآن، حظي طلب تسجيل دواء جديد قيد البحث (IND) لـ BBM-D101 بموافقة كلٍّ من الإدارة الوطنية للمنتجات الطبية (NMPA) وإدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA).
قال الدكتور شياو شياو، المؤسس المشارك ورئيس مجلس الإدارة والرئيس العلمي لشركة Belief BioMed: "يسرنا أن نشارككم الخبر السار بشأن حصول BBM-D101 على موافقة الهيئة الوطنية للأدوية والمستحضرات الدوائية (NMPA). نقدّر مراجعة الهيئة لهذه الموافقة، ونتطلع إلى مواصلة التعاون معها لإجراء التجارب السريرية. سبق أن حصل FDA على موافقة هذه الموافقة. سنعمل على تسريع وتيرة البحث السريري لتوفير خيارات علاجية جديدة لمرضى دوشين في أقرب وقت ممكن."
هذه التجربة السريرية هي دراسة سريرية مفتوحة المصدر بجرعة واحدة، صُممت لتقييم سلامة وفعالية حقنة وريدية واحدة لمرضى دوشين الذين تتراوح أعمارهم بين 4 و9 سنوات. بفضل تركيبته المُعدّلة وراثيًا، يتميز BBM-D101 بكفاءة أعلى في تحويل أنسجة العضلات. لذلك، فإن الجرعة السريرية المقترحة أقل من منتجات العلاج الجيني المماثلة المعتمدة لفيروس الغدة الدرقية (AAV)، ومن المتوقع أن يتمتع BBM-D101 بسلامة جيدة.
ما هو العلاج الجيني BBM-D101؟
BBM-D101 هو علاج جيني قائم على ناقل AAV، ويمتلك حقوق ملكية فكرية مستقلة لشركة BBM. يعتمد على ناقل AAV مُهندَس، ويُعطى عن طريق الوريد لتوصيل الجين المُحسَّن إلى عضلات الجسم بالكامل، مما يُحقق علاجًا طويل الأمد لضمور العضلات الدوشيني (DMD) بجرعة واحدة.
يتعلم أكثر: علاجات جينية جديدة لمرض ضمور العضلات دوشين
ماذا يعني IND Clearance؟
طلب دواء جديد قيد البحث (IND) هو طلب ترخيص من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لإعطاء دواء أو منتج بيولوجي قيد البحث للبشر. (اقرأ المزيد: معنى تصريح IND)
