FDA: "سيستمر استخدام العلاج الجيني Elevidys لدى مرضى دوشين المتنقلين"
وفي بيان صدر يوم الاثنين، قالت الشركة إن الإجراء السريع الذي اتخذته شركة FDA أدى إلى القضاء على مشكلة مع شركة Sarepta، مما سمح لشركة Elevidys بالعودة إلى السوق دون إجراء دراسة سلامة أخرى كما كان يخشى.
اقرأ المزيدعلاجات جينية جديدة محتملة لمرض ضمور العضلات دوشين
ستكون نتائج دراسات العلاج الجيني الجديدة لمرض ضمور العضلات دوشين موضع مراقبة من قبل أعين الفضوليين في عام 2025.
اقرأ المزيد
تم تطوير الجيل القادم من علاجات تخطي الإكسون لعلاج الضمور العضلي الدوشيني
تمثل علاجات تخطي الإكسون من الجيل القادم لعلاج ضمور العضلات دوشين (DMD) مجالًا واعدًا للأبحاث يهدف إلى معالجة الطفرات الجينية الأساسية التي تسبب المرض.
اقرأ المزيد
نطالب وزارات الصحة وشركات تصنيع الأدوية باتخاذ إجراءات بشأن مرض دوشين
ونحن ندعو كافة وزارات الصحة في جميع أنحاء العالم ومصنعي علاجات دوشين المعتمدة من قبل FDA وEMA إلى اتخاذ الإجراءات اللازمة.
اقرأ المزيد
ممثل DMD WarrioR التركي يشارك آراءه حول العلاج الجيني Elevidys
تحدثنا مع ممثل DMDWarrioR في تركيا حول وجهة نظره ومخاوفه بشأن العلاج الجيني Elevidys. كما تلقينا معلومات مفاجئة حول دراسات DMD في تركيا.
اقرأ المزيد
هل تكلفة Elevidys مناسبة؟ مراجعة التجارب السريرية للعلاج الجيني Elevidys
هل Elevidys فعال وذو تكلفة معقولة مقارنة بالتجارب السريرية؟
اقرأ المزيد
لماذا لا تقوم شركة روش بتقديم طلب الحصول على ترخيص التسويق في كل دولة لعلاج الجين Elevidys؟
إذا كنت تتساءل عن موعد وصول العلاج الجيني Elevidys إلى بلدك، فقد تساعدك هذه المقالة في الحصول على فكرة.
اقرأ المزيد
ما هو مرض ضمور العضلات دوشين؟
ضمور العضلات دوشين (DMD) هو اضطراب وراثي يؤثر على آلاف العائلات في جميع أنحاء العالم. ويؤثر بشكل أساسي على الأولاد، مما يتسبب في تنكس العضلات وضعفها بمرور الوقت.
اقرأ المزيد
الأسباب الوراثية لضمور العضلات دوشين
يعود أصل مرض ضمور العضلات دوشين (DMD) إلى عالم الوراثة المعقد، وهو ينشأ على وجه التحديد من التغيرات في جين واحد يعرف باسم ديستروفين...
اقرأ المزيد
هل طفلي مصاب بمرض ضمور العضلات دوشين (DMD)؟
عندما يتأمل الآباء السؤال "هل طفلي مصاب بضمور العضلات دوشين (DMD)؟" فإنهم غالبًا ما يجدون أنفسهم يتصارعون مع دوامة من المشاعر...
اقرأ المزيدعلاجات جينية جديدة محتملة لمرض ضمور العضلات دوشين
ستكون نتائج دراسات العلاج الجيني الجديدة لمرض ضمور العضلات دوشين موضع مراقبة من قبل أعين الفضوليين في عام 2025.
اقرأ المزيدعلاجات جينية جديدة محتملة لمرض ضمور العضلات دوشين
ستكون نتائج دراسات العلاج الجيني الجديدة لمرض ضمور العضلات دوشين موضع مراقبة من قبل أعين الفضوليين في عام 2025.
اقرأ المزيد
عن مهمتنا
لا يعرف الكثير من الناس في العالم ما هو مرض ضمور العضلات دوشين. لأن واحدًا فقط من كل 5000 ولد يصاب بهذا المرض. ومع ذلك، فإن الأسر ومحيطها الذي يعاني أطفاله من هذا المرض يجب أن يعيشوا مع ضغوط هذا المرض كل يوم. نطلق عليهم محاربي ضمور العضلات دوشين.
تم إنشاء موقع DMDWarrior.com بهدف زيادة الوعي بهذا المرض في جميع أنحاء العالم، وتسهيل الوصول إلى العلاجات، وضمان أن تكون تكاليف العلاج معقولة.
ما هو هدفنا؟
يولد طفل واحد من كل 5000 طفل في العالم مصابًا بمرض دوشين العضلي، ولا تدرك العديد من الأسر إصابة طفلها بالمرض إلا عندما يبلغ من العمر 3-4 سنوات. العلاجات المعتمدة من قِبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لمرض دوشين العضلي باهظة الثمن بحيث لا تستطيع الأسر تحملها. هدفنا هو تقليل تكاليف العلاج وتغطية التكاليف من قبل الحكومة.
سهولة الوصول إلى العلاجات
في العديد من البلدان، لا تتوفر علاجات لمرض دوشين، وتتحمل الأسر تكاليف باهظة للسفر إلى الخارج.
خفض تكاليف العلاج
تعتبر علاجات مرض دوشين باهظة الثمن، ومن المستحيل تقريبًا أن تتمكن الأسر من تغطية هذه التكاليف بنفسها.
رفع الوعي على وسائل التواصل الاجتماعي
لا نريد أن يموت أي طفل. إذا كنت تريد أيضًا إيجاد حل لهذا الوضع، فتابعنا على وسائل التواصل الاجتماعي.