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基因治疗

Scribe Therapeutics 和 Prevail Therapeutics 将在 ASGCT 2025 上分享基于 CRISPR 的体内基因组编辑数据

俄罗斯Circle of Kindness基金会宣布18%基因疗法降价，Elevidys基因疗法降价

Belief BioMed BBM-D101基因疗法获得国家药品监督管理局（NMPA）的IND批准

阿肯色州儿童医院神经科医生 Aravindhan Veerapandiyan 博士回顾 RGX-202 基因治疗研究

免疫系统可能会降低杜氏肌营养不良症基因治疗的有效性

Genethon 首席执行官 Frederic Revah 宣布 GNT0004 基因疗法将为 DMD（杜氏肌营养不良症）带来惊人效果

欧洲暂停三项正在进行的 Elevidys 基因疗法临床试验

智利卫生部称 Elevidys 基因疗法没有改善的临床证据

Regenxbio 报告 Rgx-202 基因治疗 Affinity Duchenne 试验的阳性生物标志物数据

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DMD 战士 - 2024年12月26日

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杜氏肌营养不良症研究性新药（IND）审批：流程、试验及未来疗法

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杜氏肌营养不良症（DMD）的水疗法：益处、锻炼和临床证据

关于我们

我们不希望孩子们死于可以治愈的疾病。我们希望给家庭带来希望，并确保所有患有 DMD 的儿童都能得到治疗并恢复健康。

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