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基因治疗
基因治疗
研究
BBM-D101基因疗法1/2期临床试验开始
研究
RGX-202基因疗法3期临床试验开始
社论
第二名患者死亡后,杜氏肌营养不良症患者群体希望了解Elevidys基因疗法的疗效
新闻稿
Sarepta 报告称,杜氏肌营养不良症的 Elevidys 基因疗法不会用于无法行走的患者
艾丽维迪斯
新闻稿
Regenxbio 报告 RGX-202 Affinity Duchenne® 1/2 期临床试验取得积极功能数据
Regenxbio RGX-202
新闻稿
Entos Pharmaceuticals 开发可重复给药的全长肌营养不良蛋白基因疗法:Fusogenix PLV 方法
新闻稿
Genethon报告GNT0004基因治疗临床试验结果:CK水平永久性下降超过75%
新闻稿
Sarepta Therapeutics宣布日本批准治疗杜氏肌营养不良症的基因疗法ELEVIDYS
社论
制药巨头放弃基于 AAV 的基因治疗研究后,杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者的下一步该如何做?
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受欢迎的
关于 Elevidys 用于治疗杜氏肌营养不良症的常见问题
DMD 战士
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2024年12月26日
必读
数字微镜
肌营养不良蛋白基因:功能、疾病和治疗进展
研究
Tevard Biosciences 将发布数据,证明基于 tRNA 的疗法能够挽救杜氏肌营养不良症模型中的全长肌营养不良蛋白和运动功能
已获批准的治疗方法
EMA 建议欧盟批准 Duvyzat(givinostat)用于治疗杜氏肌营养不良症