什么是 Bobcat mRNA？Bobcat mRNA 如何治疗杜氏肌营养不良症？
Bobcat mRNA 的工作方式与外显子跳跃或 AAV-微营养不良机制不同。这种下一代方法可能会带来用于治疗杜氏肌营养不良症的低成本药物。许多外显子跳跃...
Insmed 基因疗法 (INS1201) 有望挑战杜氏肌营养不良症 (DMD)
Insmed 正准备使用其突破性的基因疗法 INS1201 来对抗杜氏肌营养不良症。Insmed 打算启动 I 期临床试验...
Solid Biosciences 发布 SGT-003 基因治疗临床试验信息
Solid Biosciences 分享称，SGT-003 基因治疗临床试验中已有四名患者接受治疗；所有患者均表现出良好的耐受性......
Liubov Gushchina 博士的外显子 17 跳跃研究获得资助
我们很高兴地宣布美国神经肌肉基金会 (ANF) 2024 年研究员奖的获奖者。Liubov Gushchina 博士因... 荣获该奖项。