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家属呼吁欧洲药品管理局（EMA）：重新审查Ataluren（Translarna）
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巴西 7 岁以上儿童及其家人要求 Anvisa 提供 Elevidys 基因疗法
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询问您所在国家的 DMD 协会：杜氏肌营养不良症治疗何时会来到我们国家？
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Sidra Medicine 在卡塔尔建立罕见遗传病基因治疗中心
什么是外显子跳跃以及它是如何工作的？
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DMD 战士
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2024年10月4日
众所周知，肌营养不良蛋白基因是人体中 DNA 序列最长的基因，它有 79 个外显子。这些外显子如下...
DMD 遗传变异的类型
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DMD 战士
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2024年10月4日
杜氏肌营养不良症 (DMD) 是一种严重的遗传性疾病，主要是由肌营养不良蛋白基因内的各种类型的 DMD 遗传变异引起的，肌营养不良蛋白基因是其中之一......
杜氏肌营养不良症的遗传原因
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DMD 战士
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2024年10月4日
杜氏肌营养不良症 (DMD) 的根源在于复杂的遗传学世界，具体来说，它源于被称为肌营养不良蛋白的单个基因的变化......
什么是杜氏肌营养不良症？
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DMD 战士
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2024年9月14日
杜氏肌营养不良症 (DMD) 是一种遗传性疾病，影响着全球数千个家庭。该病主要影响男孩，导致肌肉退化和虚弱……
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2025年2月5日
