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世界上第一个接受 Elevidys 基因治疗的女孩：Raniya Scott

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当拉尼娅·斯科特 (Raniya Scott) 只有两岁时，她的世界因一个意想不到的诊断而改变了：杜氏肌营养不良症 (DMD)，这是一组疾病......

迈阿密大学健康系统和霍尔茨儿童医院的医生评估了 ELEVIDYS 的有效性

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迈阿密大学健康系统和霍尔茨儿童医院的医生在获得 ELEVIDYS 治疗方面发挥着重要作用。该疗法提供了一种功能性微基因……

关于 Elevidys 用于治疗杜氏肌营养不良症的常见问题

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一种称为杜氏肌营养不良症 (DMD) 的遗传病会导致肌肉逐渐衰弱。男孩更容易患上杜氏肌营养不良症，症状首先是……

DMD 战士是什么意思？

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DMD 战士 (又名杜氏战士) 是用来描述被诊断患有杜氏肌营养不良症 (一种罕见的遗传性疾病) 的个人的术语......

我的孩子是否患有杜氏肌营养不良症 (DMD)？

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当父母思考“我的孩子是否患有杜氏肌营养不良症 (DMD)？”这个问题时，他们常常会发现自己陷入情绪的漩涡中……
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关于我们

我们不希望孩子们死于可以治愈的疾病。我们希望给家庭带来希望，并确保所有患有 DMD 的儿童都能得到治疗并恢复健康。

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