上海交通大学医学院启动LE051外显子51跳跃疗法临床试验

The purpose of LE051 study is to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of LE051 intravenous therapy in DMD...

Translarna(Ataluren)被EMA拒绝:营销授权未续期

2024 年 5 月,PTC Therapeutics 宣布欧盟委员会 (EC) 决定不采用...

DMD WarrioR土耳其代表分享对Elevidys基因疗法的看法:它有效吗?为什么它很贵?

Elevidys在治疗杜氏肌营养不良症(DMD)方面的疗效在临床研究中已显示出良好的结果,但...