Satellos Bioscience 宣布，其在研的杜氏肌营养不良症 (DMD) 治疗药物 SAT-3247 已正式获得世界卫生组织 (WHO) 颁发的国际非专利名称 (INN) Forazapadin。. 命名这一里程碑是该药物全球临床开发和未来监管路径中的重要一步。.
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什么是福拉扎帕定？
Forazapadin 是一种口服小分子药物，目前正在研发中，旨在改善杜氏肌营养不良症患者的肌肉再生。. 与基因疗法或外显子跳跃疗法不同，福拉扎帕丁通过一种不依赖于肌营养不良蛋白的机制发挥作用，这意味着无论患者的外显子突变或基因亚型如何，它都可以使用。.
该药物靶向一种名为AAK1的蛋白质，这种蛋白质在人体自然的肌肉修复过程中发挥作用。Satellos公司认为，阻断AAK1可能有助于恢复杜氏肌营养不良症患者受损的肌肉再生能力。.
为什么世卫组织的名称很重要
国际非专利名称 (INN) 是通过世界卫生组织 (WHO) 命名流程分配的官方通用名称。获得 INN 表明一种疗法已进入更高级的研发阶段，并提供了一个全球认可的名称，该名称可在科学出版物、临床试验、监管申报和未来的商业化过程中一致使用。.
Satellos 表示，今后将在其科学和监管沟通中逐步用 Forazapadin 取代 SAT-3247 这个名称。.
二期临床试验继续进行
目前，Forazapadin 正在两项针对杜氏肌营养不良症的 II 期临床研究中进行评估：
- 大本营 — 一项针对患有 DMD 的儿童的随机、安慰剂对照的全球研究。.
- 步道起点 — 一项针对患有 DMD 的成年人的开放标签 2 期研究。.
据 Satellos 称，BASECAMP 试验的受试者招募预计将在本季度完成，而该研究的首批临床数据预计将于 2026 年第四季度公布。了解更多： 探索杜氏肌营养不良症临床试验
该公司还计划在 2026 年底前启动 Forazapadin 治疗面肩肱型肌营养不良症 (FSHD) 的 2 期临床试验。.
为什么这对DMD社群来说可能很重要
目前大多数杜氏肌营养不良症（DMD）疗法都针对特定的基因突变或着重于恢复肌营养不良蛋白。而福拉扎帕丁的研发目标则有所不同：它旨在支持人体自身再生骨骼肌的能力，而无需依赖肌营养不良蛋白的产生。.
如果临床试验成功，这种方法有可能得到应用：
- 涵盖不同类型的杜氏肌营养不良症突变。.
- 与其他已获批准的DMD疗法一起。.
- 作为一种旨在维护肌肉健康的独立治疗方法。.
然而，值得注意的是，福拉扎帕定仍是一种研究性药物。其安全性和有效性仍在进行中的临床试验中评估，尚未获得监管部门批准用于治疗杜氏肌营养不良症。.
DMDWarrior的观点
Forazapadin 的命名并非获得批准，但它是一个意义重大的里程碑，体现了 Satellos' 杜氏肌营养不良症研发项目的成熟。DMDWarrior 将继续密切关注 BASECAMP 和 TRAILHEAD 临床试验，并在获得新的疗效、安全性和生物标志物数据后及时报道。.
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