明尼苏达大学医学院和科学与工程学院的研究人员发现了一种新策略，可能会彻底改变杜氏肌营养不良症 (DMD) 的治疗方法。 PNAS 最近发表了这一研究结果。
研究人员利用一种名为“瓶刷聚合物”的高度分支合成分子，旨在防止肌肉细胞膜受损，从而开发出一种新颖的治疗方法。这种方法直接解决了DMD的根本原因，即肌肉膜在压力下易脆易退化。
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什么是瓶刷聚合物？
瓶刷聚合物 (BBP) 是一类分支或接枝大分子，其聚合物侧链连接到线性主链上，形成圆柱形或蠕虫状结构。 [1]
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新疗法的革命
“这项研究得益于跨学科合作，它建立了一类用于肌肉膜保护的新型合成分子，有望引发肌营养不良症新型疗法的革命，”明尼苏达大学医学院Maurice B. Visscher 捐赠土地赠与生理学讲席教授、综合生物与生理学系主任Joe Metzger博士说道。“我们希望这项研究能够最终为DMD患者提供有效的临床治疗途径。”
效率提高15万倍
这项研究表明，瓶刷聚合物恢复肌肉功能的效果比目前的聚合物疗法高出约 150,000 倍。 经过 DMD 临床前模型的测试，该治疗方法可以保护心脏免受压力相关疾病和死亡的影响，同时还可以防止横膈膜和肢体肌肉损伤。
由于DMD始于儿童早期，研究人员认为，这种药物与新生儿DMD筛查结合使用，可能有助于维持肌肉力量并改善生活质量。其他涉及肌肉损伤的遗传性或获得性疾病也可能受益于该治疗。
明尼苏达大学化学工程与材料科学系董事教授弗兰克·贝茨说：“这项转化研究将创新的大分子工程与富有洞察力的生理实验相结合，将科学与工程学院和医学院连接起来，进行鼓舞人心的跨学科合作。”
未来的工作将集中于确保启动临床试验的资金。
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